出國看病 自體造血干細胞移植如何候選

早多年前，國外就發表了大劑量美法侖和自體造血干細胞移植，隨機對照研究結果，隨后又出現了免疫調節藥物沙利度胺和雷利度胺，及蛋白酶體抑制藥硼替佐米。出國看病隨著這些新治療方法的應用，SEER數據庫的資料顯示，MM的5年生存率由1990-1992年的28.8%增長到2002-2004年的34.7%，再到2003-2007年的40.3%。

以往，絕大多數生存獲益見于更年輕的患者，但是近的一項分析表明，超過70歲的老年患者也有生存獲益。口服美法侖和潑尼松（MP）作為老年MM患者標準治療已50余年，其客觀反應率為50%?60%。出國看病后MP方案的缺點，促使研究者應用聯合化療方案，對幾種不同聯合方案已進行臨床試驗。兩個超過10000名患者的分析中，MP方案有效率和生存率與其他聯合化療方案相當。因此，MP方案對老年人仍然是非常合理的治療。

出國看病的許多研究，試圖超越MP方案療效，Palumbo等把沙利度胺聯合MP方案，用于新診斷65歲以上MM患者。沙利度胺的加入使完全或部分緩解率達到76%，而MP方案組為47%。2年無事件生存(EFS）提高一倍，分別為54%和27%。其他新藥如硼替佐米（蛋白酶體抑制藥）和雷利度胺（沙利度胺類似物），聯合MP方案的隨機臨床研究，已經證明具有優勢。例如，VISTA試驗在不適合自體造血干細胞移植患者，中比較了VMP方案（硼替佐米、美法侖、潑尼松）與MP方案（美法侖、潑尼松），結果VMP組的總生存率顯著高于MP組，3年總生存率分別為68.5%和54%。

提高治療耐受性和降低不良事件風險的策略，包括使用更小劑量的地塞米松、降低硼替佐米的使用頻率至每周1次、把給藥方式從靜脈更改為皮下注射。出國看病過程中，這些改進仍然保持了治療效果，使得治療的作用時間更加延長，65歲以下患者是潛在的自體造血干細胞移植候選。

出國看病服務機構愛諾美康介紹到，歷史上，從20世紀80年代開始，VAD方案（長春新堿、多柔比星、地塞米松）用于MM的誘導治療，但是有更好療效的雷利度胺士硼替佐米方案，已經取代了VAD方案。目前使用的現代治療方案，包括硼替佐米和地塞米松，及雷利度胺和地塞米松的雙藥聯合，還有雷利度胺、硼替佐米和地塞米松(RVD）及環磷酰胺、硼替佐米和地塞米松（CyBorD）的三藥聯合。把環磷酰胺加入RVD的四藥聯合方案，也已經在EVOLUTION試驗中進行了研究，但是在n期臨床試驗中并沒有發現比三藥聯合具有實質性優勢。

對于治療方案的選擇，會由于能否獲得相應藥物，而在不同國家之間有所不同。在一項II期試驗中，4個周期的RVD方案化療后，75%的出國看病患者，獲得了部分緩解以上的療效（定義為單克隆蛋白下降50%及以上），再增加化療次數后，這種有效率增加到了100%。對造血干細胞有潛在毒性的藥物，如美法侖一般不用于誘導緩解治療。