Belzutifan 對(duì)腎癌患者會(huì)產(chǎn)生強(qiáng)烈反應(yīng)

由德克薩斯大學(xué) MD 安德森癌癥中心的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的 II 期試驗(yàn)結(jié)果表明，用 belzutifan（一種缺氧誘導(dǎo)因子 (HIF)-2a 小分子抑制劑）治療腎細(xì)胞癌患者，取得了很強(qiáng)的臨床活性(RCC) 和與 von Hippel-Lindau (VHL) 病相關(guān)的非腎細(xì)胞癌腫瘤。該研究，發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上。

中位隨訪 21.8 個(gè)月后，RCC患者的客觀緩解率為49%。此外，92% 的患者的目標(biāo)病灶縮小，在 24 個(gè)月時(shí)，無(wú)進(jìn)展生存的患者百分比為 96%。Belzutifan 最初稱為 MK-6482，根據(jù)先前報(bào)告的該試驗(yàn)結(jié)果，于 2021 年 8 月 13 日獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，這是 FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè) VHL 疾病療法。

“von Hippel-Lindau 病患者有患多種癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，需要重復(fù)手術(shù)來(lái)控制他們的腫瘤，”首席研究員、泌尿生殖醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)教授 Eric Jonasch 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)。“這些結(jié)果，深刻地改變了我們管理 VHL 疾病患者的方式，并將為大多數(shù) VHL 患者帶來(lái)有影響的益處。”

VHL 疾病相關(guān)癌癥的治療，代表了一個(gè)重大的未滿足需求，VHL 疾病是由VHL基因的罕見(jiàn)遺傳突變引起的，并且與在多個(gè)器官中形成的腫瘤有關(guān)；其中一些腫瘤是良性的，但它們會(huì)生長(zhǎng)并對(duì)器官造成損害。

VHL 還可導(dǎo)致腎臟或胰腺中的癌性腫瘤，RCC 影響了大約 40% 的 VHL 患者，并且是這些患者中疾病相關(guān)死亡的最常見(jiàn)原因之一。