BCB-276 贏得 FDA 對兒童腦橋膠質瘤突破性治療的首肯

美國食品和藥物管理局已經授予自體B7-H3靶向CAR T細胞療法BCB-276突破性療法稱號，用于治療彌漫性內在腦橋神經膠質瘤(DIPG)的兒童患者。該名稱得到了1期BrainChild-03試驗(NCT04185038)數據的支持，數據顯示，可評估的DIPG患者(n = 21)在輸注CAR T細胞治療后的中位總生存期(OS)為10.7個月，診斷后的中位OS為19.8個月。

值得注意的是，3名患者分別在診斷后44個月、45個月和52個月仍然存活。關于安全性，1例3歲患者報告了4級腫瘤內出血的劑量限制性毒性(DLT ),該患者在招募和首次輸注之間出現了進行性疾病。最常見的不良反應(AE)包括頭痛(81%)、惡心/嘔吐(81%)、疲勞(62%)和發熱(57%)，盡管大多數AE為1級或2級。研究作者指出，發燒被認為是局部免疫激活的證據，而不是細胞因子釋放綜合征(CRS)。未報告免疫效應細胞相關神經毒性綜合征的病例。

BrainChild Bio的創始人兼首席科學官Michael Jensen博士在新聞發布會上表示:“突破性療法的指定使我們有可能加快BCB-276作為CAR T細胞療法的發展道路，這可能會改變DIPG的治療方式。這一指定對于患有這些毀滅性腦瘤的兒童和家庭來說是一個重要的里程碑，代表了治療兒童和成人中樞神經系統[CNS]腦瘤的新范式，包括大量患有膠質母細胞瘤和腦轉移瘤的患者。”

BrainChild-03是在華盛頓西雅圖兒童醫院進行的一項1期研究，研究人員招募了1至26歲的難治性或復發性中樞神經系統疾病患者，這些患者沒有可用的標準治療，或者在完成標準治療后的任何時間點患有DIPG或彌漫性中線神經膠質瘤。