烷基化藥物可改善神經系統腫瘤的預后

根據 AACR 上公布的結果，在 II 期臨床試驗中，藥物 4-去甲基-4-膽固醇氧羰基戊氯美定 (DM-CHOC-PEN) 改善了一些患有中樞神經系統癌癥的青少年 (AYA) 患者的生存率。

“患有中樞神經系統癌癥的青少年和年輕人，代表了我們沒有治療選擇的新患者群體，”杜蘭大學醫學兼職臨床教授 Lee Roy Morgan 博士說。“我們很高興可以使用 DM-CHOC-PEN 來治療因年齡太大、而無法去看兒科醫生的患者。”

AYA（定義為 15 至 39 歲的個體）每年被診斷出大約 200,000例癌癥病例，與兒童或老年癌癥患者相比，他們面臨著獨特的身體、社會和經濟挑戰。

摩根解釋說，由于可能還有幾十年的生命，長期的副作用，包括對腎臟、肝臟和生殖器官的毒性，對這些患者來說是一個重大問題，因此開發耐受性良好的療法對這個社區尤為重要。此外，大約 10% 的 AYA 癌癥涉及中樞神經系統，無論是原發腫瘤還是轉移瘤。該血腦屏障阻止許多藥物滲入這些腫瘤，限制電流的治療選擇手術，放療和化療選擇。

Morgan 及其同事之前開發了 DM-CHOC-PEN，它通過在鳥嘌呤和胞嘧啶堿基上放置烷基化基團來破壞 DNA，它很容易穿過血腦屏障，并被癌細胞中經常過度表達的轉運蛋白選擇性地吸收。DM-CHOC-PEN 的腫瘤選擇性特性表明，它可能具有有限的脫靶毒性，這一發現在成人研究中得到證實。