骨肉瘤患兒能否采取霧化相關治療方案

在轉移性實體瘤中，國外醫學界完成了兩項I期臨床試驗，針對的是患者的肺部轉移灶，采用霧化GM-CSF靶向單藥治療。國外就醫服務機構愛諾美康了解到，后期又有研究，在7名復發性實體瘤的年輕成人中，進行了一項I期臨床試驗。

相關情況中，其腫瘤類型包括了NRSTS、尤文肉瘤、骨肉瘤、腎細胞癌和黑色素瘤等癥狀。國外就醫服務機構愛諾美康了解到，結果顯示，肺功能無顯著變化，也未觀察到明顯的毒性，而患者外周血的白細胞計數，也未見升高。

國外就醫服務機構愛諾美康了解到，這項試驗中，1名13歲的尤文肉瘤患者，在12個月隨訪時觀察到完全反應，其肺轉移灶被清除，未觀察到任何腫瘤細胞存活的證據。

另外，骨肉瘤、NRSTS和黑色素瘤患者的疾病穩定期，多數都超過了6個月。國外就醫服務機構愛諾美康了解到，COG后期進行的一項I期臨床試驗中，采用的霧化GM-CSF治療方案，于43名肺部首次復發的骨肉瘤患兒展開。

國外就醫服務機構愛諾美康了解到，其患者先接受胸腔手術，后進行2個療程的GM-CSF治療，在治療后，檢測淋巴結以評價免疫調節作用；尤其是DC的募集，或Fas/FasL的上調等。

相關數據中，并未觀察到這些表現，國外就醫服務機構愛諾美康了解到，且總體生存率也未增高，更無法證實這個劑量是否足夠，或者藥物是否到達靶點要求等。