專家提出了治療致命血癌的潛在新療法

UVA癌癥中心的新研究表明，一種用于治療某些晚期乳腺癌的藥物，可能為一種稱為骨髓纖維化的致命血癌提供新的治療選擇。這種名為palbociclib的藥物，可能能夠預防骨髓纖維化現有治療方法無法形成的骨髓疤痕。這種疤痕會破壞骨髓的血細胞生成，并導致嚴重的貧血，使患者虛弱和疲勞。疤痕還會減少血液中血小板的數量，使凝血變得困難，并經常導致脾臟腫大。

“目前的療法只能緩解癥狀，而不能顯著改善骨髓纖維化。因此，迫切需要開發更有效的骨髓纖維化療法，”弗吉尼亞大學醫學院生物化學與分子系高級研究員GolamMohi說。“我們已經確定CDK6，一種細胞周期調節劑，是骨髓纖維化的新治療靶點。我們證明CDK4/6抑制劑palbociclib與魯索替尼聯合使用可顯著抑制骨髓纖維化，表明這種藥物組合可能是一種有效的治療策略。”骨髓纖維化是白血病的一種形式。每100，000人中大約有1到1.5人會發生這種情況，主要是中年或老年人。中危或高危病例的患者通常只能存活16至35個月。現有的骨髓纖維化治療并未解決作為該疾病標志的骨髓瘢痕形成。藥物ruxolitinib用于緩解患者的癥狀，但Mohi的新研究表明，將該藥物與palbociclib搭配使用可能會產生更好的治療效果。

Palbociclib本身減少了兩種不同的骨髓纖維化小鼠模型中的骨髓瘢痕形成。它還降低了骨髓纖維化中異常高水平的白細胞，并縮小了小鼠腫大的脾臟。將該藥物與ruxolitinib結合使用可提供更多益處，使骨髓和白細胞計數恢復正常，并顯著減小小鼠脾臟腫大的大小。需要進一步的研究來確定這些發現是否適用于人類患者，但Mohi和他的團隊充滿希望。他們指出，palbociclib被稱為安靜骨髓活性治療轉移性乳腺癌癌（已擴散到身體的其他部位癌癥），希望會有患者骨髓纖維化有益的作用。“一種涉及palbociclib和ruxolitinib的組合治療方法將能夠降低每種抑制劑的劑量，從而降低毒性同時提高治療效果，”他們在一篇概述他們發現的新科學論文中寫道。

研究人員指出，特別需要新的骨髓纖維化治療方法，因為魯索替尼治療不能顯著減少骨髓纖維化，而且隨著長期使用往往會失去其有效性。“這項研究的結果非常令人興奮，它們支持了palbociclib和ruxolitinib聯合治療骨髓纖維化患者的臨床研究，”Mohi說。Mohi和他的團隊在《癌癥研究》雜志上發表了他們的發現。