是否有太多 III 期癌癥臨床試驗失敗？

新研究發現，在 III 期腫瘤學試驗中，超過 80% 的療法在延長生存期方面沒有取得有意義的臨床益處。研究人員分析了 2008 年至 2017 年間由行業贊助的 362 項腫瘤學 III 期隨機試驗，發現 87% 為達到總生存目標的假陽性或真陰性。

超過一半的最初報告的陽性試驗被發現總生存期為假陽性 (58.4%)，而絕大多數陰性結果被確定為真陰性（只有 0.9% 為假陰性）。

“我們的研究強調需要更有效地確定哪些新療法值得進行 III 期試驗，”該研究進行時，首席研究員、哈佛醫學院副教授 Changyu Shen 博士說。“為了保持癌癥療法的創新速度并確保我們的患者能夠獲得有效且負擔得起的療法，腫瘤學的臨床試驗管道必須高效且準確。我們的工作表明，在過去十年中，這并沒有曾經如此。”

他們的研究表明，通過在 III 期試驗中施加更嚴格的統計閾值，來減少假陽性錯誤實際上不太可行。更好的策略是重新思考導致決定轉移新療法的過程到第三階段測試開始，這方面需要更多的研究。”

這項新研究中的大多數試驗都集中在肺癌、乳腺癌、胃腸道和血液系統癌癥上；參與者少于 100 人的試驗被排除在外，這意味著不太可能包括罕見的癌癥類型。

III 期試驗主要是對干預方案與對照治療進行比較的兩臂研究。“許多具有‘陽性’ III 期試驗的藥物的最終獲益，可能比預期的要小，而且改變統計顯著性的閾值不是一個快速解決方案，”伊麗莎白 A. 漢多夫博士說。他強調了對更有效的研究設計的需求，比如適應性試驗，以及對什么使影響具有臨床意義的明確定義。