免疫抑制療法對(duì)重度障礙貧血有改善

由歐洲血液和骨髓移植協(xié)會(huì)（EBMT）贊助，發(fā)表于2022年1月6日新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志的證明，在標(biāo)準(zhǔn)的免疫抑制治療中加入艾曲波帕是安全的，并且可以提高這種罕見(jiàn)但潛在致命疾病患者的應(yīng)答率。

嚴(yán)重再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)疾病，骨髓不能產(chǎn)生足夠的新血細(xì)胞。在過(guò)去的50年中，EBMT對(duì)確定有效的治療方法做出了巨大貢獻(xiàn)，這種疾病在20世紀(jì)70年代幾乎總是致命的。現(xiàn)在SAA可以用造血干細(xì)胞移植、或是那些沒(méi)有資格接受移植的病人，有免疫抑制治療常用的免疫抑制方案，包括馬ATG（hATG）聯(lián)合環(huán)孢素A（CsA）。

然而，約35%的患者對(duì)治療沒(méi)有反應(yīng)，或僅對(duì)治療部分或晚期有反應(yīng)。此外，三分之一的應(yīng)答者最終可能復(fù)發(fā)，另外三分之一可能需要慢性免疫抑制治療，來(lái)維持足夠的血球計(jì)數(shù)。

Eltrombopag被開(kāi)發(fā)用來(lái)刺激血小板生成素，但后來(lái)被證明可以恢復(fù)三系造血。“先前的單臂研究提示，除標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療外，對(duì)未經(jīng)治療的嚴(yán)重或非常嚴(yán)重的再生障礙性貧血患者，使用艾曲波帕的療效，但在考慮改變嚴(yán)重再生障礙性貧血患者的標(biāo)準(zhǔn)治療之前，還需要更可靠的數(shù)據(jù)，”Latour解釋道。

他補(bǔ)充，“我們非常興奮的是，試驗(yàn)的結(jié)果現(xiàn)在證實(shí)，在標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制劑中加用艾曲博帕，可以顯著提高免疫抑制的速度，與單純的標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療相比，有更好的療效。"