無核細胞為病變組織提供治療被證明有用

加州大學圣地亞哥分校摩爾癌癥中心的研究人員報告說，他們成功地從一種普遍存在的細胞中取出細胞核，稱為去核，然后利用這種基因工程細胞作為一種獨特的載物載體，精確地為患病組織提供治療藥物。研究結果發表在自然生物醫學工程上。

精確的靶向和給藥，或治療疾病的細胞和組織顯著提高治療效益，同時減少副作用。在這項新的研究中，由資深作者、加州大學圣地亞哥醫學院病理學教授理查德·克萊姆克博士領導的研究小組，利用基因修飾的間充質干細胞（MSCs）來增強其求病行為，然后移除其細胞核，同時保留細胞器產生治療功能所需的能量和蛋白質。

在急性炎癥和胰腺炎的小鼠模型中，研究人員用一種抗炎的細胞因子（一種信號蛋白）來改造去核細胞，稱為“貨細胞”免疫應答，并且可以減輕炎癥和相關疾病，然后系統地將它們注射到小鼠體內，在它們的靶點產生高水平的生物活性療法，從而改善疾病。

Klemke說：“這些貨細胞，保留了大部分的細胞功能，但現在也有了大大增強的能力，能夠以安全的方式攜帶和運送治療藥物到靶組織。”

與使用完整細胞作為運載工具的方法相比，去核修飾的骨髓間充質干細胞有幾個優點。首先，出于安全考慮，廣泛工程化干細胞也具有增殖和分化能力，很難獲得監管部門的批準。第二，從捐贈者那里收集的用于治療的原代細胞的生物工程和治療能力有限。第三，貨細胞給藥后有一個更明確和可預測的命運，因為他們不能執行新的基因轉錄，消除了他們可能產生不需要的因素。

Klemke說：“這意味著，我們在實驗室進行的體外工程，將在體內、體內正常工作。這使得貨細胞的臨床應用，更加精確可靠。”