AL 淀粉樣變性干細胞移植對選定患者可能治愈

AL 淀粉樣變性，是一種與骨髓癌和多發性骨髓瘤相關的危及生命的疾病。當一個人的產生抗體的白細胞（即漿細胞）不能正常工作并產生異常蛋白質，這些蛋白質錯誤折疊形成淀粉樣蛋白原纖維、和由稱為輕鏈的抗體成分構成的沉積物，然后沉積在人體的各個器官中時，就會引起這種情況。

對于一些經過高度篩選的患者，治療包括大劑量化療（美法侖）和自體（自己的）干細胞移植（HDM/SCT）。在同類研究中，波士頓大學/波士頓醫學中心淀粉樣變性中心的研究人員發現，HDM/SCT 可以延長 AL 淀粉樣變性患者的生存期并提高安全性。

此外，他們首次開發了一種預測評分，來評估干細胞移植后的無事件存活率。無事件生存期定義為干細胞移植與開始下一條治療線或死亡之間的時間，以先發生者為準。“該數據強調了經過時間檢驗的 HDM/SCT 在符合移植條件的 AL 淀粉樣變性患者的治療范例中的持續作用。這種治療方法于 1990 年代在 BU/BMC 首次開發，可帶來長期生存，特別是對于那些實現SCT 后完全的血液學反應，”波士頓大學/波士頓醫學中心淀粉樣變性中心主任、醫學博士 Vaishali Sanchorawala 說。

研究人員審查了從 1994 年 7 月至 2021 年 9 月期間，連續接受 HDM/SCT 治療的 AL 淀粉樣變性患者的前瞻性維護數據庫中收集的數據。他們發現，39% 的患者實現了血液學完全緩解 (CR)，中位總生存期為15 年中有 30% 的這些患者存活超過 20 年。“在持續 15 年的血液學 CR 患者中，未來血液學復發的風險也很低（5%），這表明大多數達到這一里程碑的患者，可以通過 HDM/SCT 手術治愈，”Sanchorawala 補充說。