新抗體療法對晚期小兒腦癌顯示出有希望的結果

由 Atrium Health Levine 兒童醫院和馬薩諸塞州總醫院 (MGH) 的研究人員領導的一項 I 期臨床試驗，為一種新的阻斷抗體療法產生了有希望的結果，該療法針對一種對髓母細胞瘤細胞增殖和擴散能力至關重要的蛋白質。研究結果發表在《臨床癌癥研究》上。

該抗體稱為 TB-403，可識別在某些類型的惡性腫瘤中過度表達的胎盤生長因子 (PlGF)。MGH 研究小組先前表明，PlGF 及其受體神經纖維蛋白 1 (NRP1) 通常在人類髓母細胞瘤中過度表達，并且是其在小鼠實驗模型中生長和進展所必需的 ( Cell 2013)。這項工作還表明，在髓母細胞瘤模型中阻斷 PlGF/NRP1 通路會導致腫瘤消退，減少向脊髓的擴散，并延長生存期。

“除了新的生物學見解之外，實驗結果特別令人興奮，因為與其他癌癥相關途徑不同，阻斷 PlGF 在人類中是安全的，因此在兒科人群中是一種特別有前途的策略，”資深作者 Rakesh K. Jain 博士說。

研究人員的 I 期、開放標簽、多中心劑量遞增研究，招募了 15 名對標準治療無反應的復發或難治性髓母細胞瘤兒童。患者接受增加劑量的抗人 PlGF 抗體 TB-403（20 mg/kg、50 mg/kg、100 mg/kg 和 175 mg/kg），所有患者在第一次接受兩劑 TB-403治療周期。

研究人員得出結論，在沒有有效治療方法的情況下，TB403 治療在一些髓母細胞瘤中具有良好的耐受性并誘導了穩定的疾病。