海外醫(yī)療有關(guān)嬰兒白血病治療的一些突破

在科學(xué)家利用基因工程復(fù)制出白血病中發(fā)現(xiàn)的基因缺陷后，白血病嬰兒可以獲得一系列新的治療方法。急性髓細(xì)胞白血病是一種高危癌癥，影響2歲以下兒童。大約20年前，科學(xué)家首次確定了與癌癥相關(guān)的生物標(biāo)記物。

現(xiàn)在，他們首次利用基因工程建立了一個(gè)故障模型，這意味著他們可以研究其生物學(xué)機(jī)制，以揭示潛在的藥物靶點(diǎn)。倫敦布魯內(nèi)爾大學(xué)的薩布里娜·托西博士說：“這是找到治愈這種罕見但致命的兒童白血病的第一步。”“通過建立這種白血病的體外模型，我們?yōu)檫M(jìn)一步研究提供了一個(gè)工具。它使我們能夠確定潛在的藥物靶點(diǎn)，從而可能找到新的治療方法。”

英國每年約有100名兒童被診斷為急性髓性白血病。而且沒有單一的“去”治療醫(yī)生嘗試化療和骨髓（干細(xì)胞）移植的不同組合。幾乎沒有小孩能活到三年以上。Tosi博士于2000年發(fā)現(xiàn)，在患有急性髓細(xì)胞白血病的嬰兒身上發(fā)現(xiàn)了過多的MNX1基因產(chǎn)物，該基因帶有一種特殊的基因改變。但由于該疾病主要影響嬰兒，因此很難從患者身上收集足夠的癌細(xì)胞進(jìn)行研究，因此研究人員對(duì)該基因的工作原理知之甚少。

她的團(tuán)隊(duì)利用基因編輯技術(shù)制作了一個(gè)細(xì)胞模型，該模型包含了過度產(chǎn)生MNX1的基因改變，MNX1可以被反復(fù)重建。這意味著科學(xué)家現(xiàn)在可以在分子水平上對(duì)其進(jìn)行深入研究，看看它是如何工作的，這將有助于突出新的治療方法。