海外醫療有關嬰兒白血病治療的一些突破

在科學家利用基因工程復制出白血病中發現的基因缺陷后，白血病嬰兒可以獲得一系列新的治療方法。急性髓細胞白血病是一種高危癌癥，影響2歲以下兒童。大約20年前，科學家首次確定了與癌癥相關的生物標記物。

現在，他們首次利用基因工程建立了一個故障模型，這意味著他們可以研究其生物學機制，以揭示潛在的藥物靶點。倫敦布魯內爾大學的薩布里娜·托西博士說：“這是找到治愈這種罕見但致命的兒童白血病的第一步?！薄巴ㄟ^建立這種白血病的體外模型，我們為進一步研究提供了一個工具。它使我們能夠確定潛在的藥物靶點，從而可能找到新的治療方法。”

英國每年約有100名兒童被診斷為急性髓性白血病。而且沒有單一的“去”治療醫生嘗試化療和骨髓（干細胞）移植的不同組合。幾乎沒有小孩能活到三年以上。Tosi博士于2000年發現，在患有急性髓細胞白血病的嬰兒身上發現了過多的MNX1基因產物，該基因帶有一種特殊的基因改變。但由于該疾病主要影響嬰兒，因此很難從患者身上收集足夠的癌細胞進行研究，因此研究人員對該基因的工作原理知之甚少。

她的團隊利用基因編輯技術制作了一個細胞模型，該模型包含了過度產生MNX1的基因改變，MNX1可以被反復重建。這意味著科學家現在可以在分子水平上對其進行深入研究，看看它是如何工作的，這將有助于突出新的治療方法。