研究人員在治療慢性淋巴細胞白血病貧血的突破

骨髓增生異常腫瘤(MDS)是一種通常為良性的慢性淋巴細胞白血病，患者體內產生的功能性血細胞太少。受影響的個人患有貧血——缺乏紅細胞或血紅蛋白——這可能是急性白血病的前兆。

與標準治療相比，luspatercept可以提高MDS患者的血紅蛋白水平，并幫助他們避免輸血。這些是萊比錫大學和萊比錫大學醫學中心的Uwe Platzbecker教授與一個大型國際研究團隊合作進行的一項國際臨床試驗的結果。

每年，僅在德國就有大約4000人被診斷為骨髓增生異常腫瘤(MDS)。在這些患者中，血細胞的健康成熟被破壞，這可能導致貧血、感染和出血風險增加。高危MDS的特點是進展迅速，癥狀嚴重，通常會轉變為急性白血病，導致預期壽命較短。屬于MDS低風險類別的患者最初并不處于急性威脅生命的情況下，但由于缺乏成熟和功能性紅細胞，經常患有輕度至中度貧血。

這種類型的貧血主要表現為能力下降以及極度疲勞和疲乏，這嚴重限制了患者的生活質量。貧血通常只能通過定期輸血來治療。在輸血之前或輸血之外，一定比例的患者受益于epoetin alfa治療——目前唯一的標準治療。然而，由于某些生物學參數的原因，促紅細胞生成素α并不適用于所有患者，并且效果通常不是永久性的。