研究人員在治療慢性淋巴細(xì)胞白血病貧血的突破

骨髓增生異常腫瘤(MDS)是一種通常為良性的慢性淋巴細(xì)胞白血病，患者體內(nèi)產(chǎn)生的功能性血細(xì)胞太少。受影響的個(gè)人患有貧血——缺乏紅細(xì)胞或血紅蛋白——這可能是急性白血病的前兆。

與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，luspatercept可以提高M(jìn)DS患者的血紅蛋白水平，并幫助他們避免輸血。這些是萊比錫大學(xué)和萊比錫大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的Uwe Platzbecker教授與一個(gè)大型國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)合作進(jìn)行的一項(xiàng)國(guó)際臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

每年，僅在德國(guó)就有大約4000人被診斷為骨髓增生異常腫瘤(MDS)。在這些患者中，血細(xì)胞的健康成熟被破壞，這可能導(dǎo)致貧血、感染和出血風(fēng)險(xiǎn)增加。高危MDS的特點(diǎn)是進(jìn)展迅速，癥狀嚴(yán)重，通常會(huì)轉(zhuǎn)變?yōu)榧毙园籽。瑢?dǎo)致預(yù)期壽命較短。屬于MDS低風(fēng)險(xiǎn)類(lèi)別的患者最初并不處于急性威脅生命的情況下，但由于缺乏成熟和功能性紅細(xì)胞，經(jīng)常患有輕度至中度貧血。

這種類(lèi)型的貧血主要表現(xiàn)為能力下降以及極度疲勞和疲乏，這嚴(yán)重限制了患者的生活質(zhì)量。貧血通常只能通過(guò)定期輸血來(lái)治療。在輸血之前或輸血之外，一定比例的患者受益于epoetin alfa治療——目前唯一的標(biāo)準(zhǔn)治療。然而，由于某些生物學(xué)參數(shù)的原因，促紅細(xì)胞生成素α并不適用于所有患者，并且效果通常不是永久性的。