美國看病：Ide-Cel 治療早期 R/R 骨髓瘤的獲益分析

FDA的腫瘤藥物咨詢委員會以8比3的投票結果認為idecabtagene vicleucel（ide-cel；Abecma）在治療已接受免疫調節藥物（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）和抗CD38單克隆抗體治療的復發/難治性多發性骨髓瘤成人患者時確實大于其風險。

委員會討論了來自3期KarMMA-3試驗（NCT03651128）的數據，該數據顯示，在中位隨訪時間為18.6個月（范圍為0.4-35.4）的復發/難治性多發性骨髓瘤患者中，使用2-4種既往治療方案（包括IMiD、PI和抗CD38單克隆抗體）治療的ide-cel（n = 254）的中位無進展生存期（PFS）為13.3個月6528HR，0.49；95%可信區間為0.38-0.65；p《。0001）。ide-cel的6個月和12個月PFS率分別為73%和55%。在SOC組中，這些比率分別為40%和30%。

中位隨訪時間為30.9個月（范圍為12.7-47.8個月）的最新研究結果表明，與SOC方案的23.4個月（95% CI，30.9-未達到【NR】）相比，接受ide-cel治療的患者的中位總生存期（OS）為41.4個月（HR，0.69；95%置信區間為0.45-1.09。

然而，FDA對該研究產生的OS數據提出了2個問題。首先，監管機構表示，敏感性分析無法提供令人信服的證據證明ide-cel在調整交叉后降低了死亡風險。其次，FDA指出ide-cel組在前9個月的研究中死亡率較高。

2021年3月，根據2期KarMMA試驗的數據（NCT03361748），FDA批準ide-cel用于4種或更多種既往治療方案（包括IMiD、PI和抗CD38單克隆抗體）后的復發/難治性多發性骨髓瘤患者。

研究者以2:1的方式隨機分配患者接受ide-cel或5種標準方案中的一種，這些方案是在隨機分組前根據患者最近的治療方案和研究者的判斷選擇的。SOC方案包括daratumumab、pomalidomide（Pomalyst）和地塞米松（n = 43）；達拉珠單抗、硼替佐米（萬珂）和地塞米松（n = 7）；伊沙唑米（尼拉羅）、來那度胺（Revlimid）和地塞米松（n = 22）；卡非佐米（Kyprolis）和地塞米松（n = 30）；或艾洛妥珠單抗（Empliciti）、泊馬度胺和地塞米松（n = 30）。