FDA 批準 Maraleucel 用于復發(fā)或難治性 CLL 或 SLL

FDA已授予lisocabtagene maraleucel（liso-cel；Breyanzi）用于治療患有復發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，這些患者之前接受過至少2種既往療法，包括BTK抑制劑和BCL-2抑制劑。

監(jiān)管決定基于1/2期超越CLL 004研究（NCT03331198）的緩解率和緩解持續(xù)時間（DOR）數(shù)據(jù)，其中CAR T細胞療法（n = 65）的完全緩解率為20%（95%可信區(qū)間為11.1%-31.8%）。在數(shù)據(jù)截止日期時，那些達到CR的人經(jīng)歷了尚未達到的中位DOR（NR；95%可信區(qū)間，15個月-無風險。這些患者的12個月DOR率為100%，18個月的DOR率為87.5%（95% CI為38.7%-98.1%）。

liso-cel的客觀緩解率為45%（95%可信區(qū)間為32.3%-57.5%），中位DOR為35.3個月（95%可信區(qū)間為12.4-NR）。首次緩解的中位時間為1.1個月（范圍為0.8-17.4），首次完全緩解的中位時間為3.0個月（范圍為1.1-17.9）。

“CAR T細胞療法為某些類型的血液癌癥患者提供了一種變革性的治療選擇，”百時美施貴寶公司高級副總裁兼商業(yè)細胞療法負責人布萊恩·坎貝爾在一份新聞稿中表示。“多年來，將其他CAR T細胞療法用于復發(fā)或難治性CLL或SLL患者的嘗試遇到了挑戰(zhàn)，但收效甚微。隨著Breyanzi被批準成為治療復發(fā)或難治性CLL或SLL的首個CAR T，我們現(xiàn)在能夠為這些患者提供個性化選擇，同時進一步擴大最廣泛的B細胞惡性腫瘤的治療范圍，以解決這一關(guān)鍵的未滿足需求。”

在65名可評估療效的患者中，中位年齡為66歲（范圍為49-82歲）。大多數(shù)患者是男性（68%）、白人（80%）和非西班牙裔（89%）。大多數(shù)患者（83%）至少有一種高危遺傳屬性；43%有del（17p），45%有TP53突變，45%無突變IGHV，62%有復雜核型。此外，51%的患者患有大體積疾病。既往治療的中位數(shù)為5（范圍為2-12）。所有患者之前都接受過BTK抑制劑治療；88%為難治性，1.5%為復發(fā)，11%為不耐受。所有患者之前都接受過BCL-2抑制劑治療；92%為難治性，6%為不耐受。83%的患者患有上次治療難以治愈的疾病。