精準醫學方法有助于 R/R 兒科癌癥治療的決策

根據發表在《自然醫學》上的一項觀察性研究（NCT03860376）的結果，將基因組測試與藥物敏感性測試相結合的功能性精準醫學方法在用于為患有難治性、復發/難治性實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤的兒科患者提供治療決策信息時是可行的。

概念驗證研究的結果表明，83%接受功能性精準醫學指導治療的患者（n = 6）的無進展生存期（PFS）比之前的治療提高了1.3倍以上。與匹配的既往治療方案（P = .0001）和醫生選擇的治療隊列（P = .0037）相比，研究隊列中的PFS顯著延長。此外，在功能性精準醫學指導隊列中，83%的患者實現了客觀緩解，而在醫生選擇的治療隊列中，這一比例為13%（n = 8）。

邁阿密佛羅里達國際大學推進個性化癌癥治療中心（CAPCT）助理教授兼研究主任、該研究的主要作者戴安娜·阿扎姆博士在一份新聞稿中說:“研究結果令人興奮，因為復發的癌癥更難治療。”“看到83%的患者病情好轉，前景令人難以置信。這可能是我們將癌癥轉化為可控制疾病的方式。”

功能性精準醫學方法包括從每個患者身上收集新鮮的原發性腫瘤樣本，然后結合使用藥物敏感性測試分析、基因組測序、免疫熒光和機器學習進行分析。該研究招募了21歲或更年輕的患者，這些患者被懷疑或確診為復發或難治性癌癥，并已用盡標準護理（SOC）治療方案。這些患者計劃進行或最近進行了活檢或腫瘤切除或骨髓抽吸。

該研究的主要目的是確定在4周或更短的臨床可行時間內，將基于功能性精準醫學的治療建議實時反饋給功能性精準醫學腫瘤委員會的可行性。第二個目的是比較接受功能性精準醫學指導治療的入組患者與既往接受治療的患者以及接受醫生選擇的治療的患者的臨床結果。