出國看病：EMA 授予安那霉素 AML 孤兒藥的稱號

歐洲藥品管理局(EMA)已批準將下一代蒽環類抗生素安那霉素指定為孤兒藥，作為復發/難治性急性髓細胞白血病(AML)患者的潛在治療選擇。與其他蒽環類藥物不同，安那霉素被設計為無心臟毒性，在美國和歐洲對該藥物進行的多項研究中對82名患者進行的治療證明了這一點。

值得注意的是，同時在美國和歐洲進行的1b/2 MB-106期試驗(NCT05319587)正在檢查安那霉素和阿糖胞苷對該患者群體的療效，該試驗在二線治療的患者(n = 10)中引發了60%的初步綜合完全緩解(CRc)率，在所有患者(n = 18)中引發了39%的中期CRc率，而不考慮先前的治療史。

關于這些CRC的持久性的隨訪正在進行中，其中1例患者維持CR超過1年。MB-106二線患者的登記已經結束；然而，招募一線和三線病人的工作仍在進行。此外，在一線設置中，2名可評估患者的CRc率為50%，1名患者達到CRc。

Moleculin董事長兼首席執行官Walter Klemp在一份新聞稿中表示:“我們很高興獲得EMA對安那霉素的孤兒藥指定，這進一步支持了我們不斷努力推進這種引人注目的下一代蒽環類藥物治療難治性癌癥的努力。”1“結合我們在美國已經獲得的孤兒藥指定，以及美國專利商標局剛剛授予的覆蓋范圍到2040年的新物質成分專利，我們相信安那霉素的商業排他性現在得到了很好的保護。