出國看病：EMA 授予安那霉素 AML 孤兒藥的稱號

歐洲藥品管理局(EMA)已批準(zhǔn)將下一代蒽環(huán)類抗生素安那霉素指定為孤兒藥，作為復(fù)發(fā)/難治性急性髓細(xì)胞白血病(AML)患者的潛在治療選擇。與其他蒽環(huán)類藥物不同，安那霉素被設(shè)計(jì)為無心臟毒性，在美國和歐洲對該藥物進(jìn)行的多項(xiàng)研究中對82名患者進(jìn)行的治療證明了這一點(diǎn)。

值得注意的是，同時(shí)在美國和歐洲進(jìn)行的1b/2 MB-106期試驗(yàn)(NCT05319587)正在檢查安那霉素和阿糖胞苷對該患者群體的療效，該試驗(yàn)在二線治療的患者(n = 10)中引發(fā)了60%的初步綜合完全緩解(CRc)率，在所有患者(n = 18)中引發(fā)了39%的中期CRc率，而不考慮先前的治療史。

關(guān)于這些CRC的持久性的隨訪正在進(jìn)行中，其中1例患者維持CR超過1年。MB-106二線患者的登記已經(jīng)結(jié)束；然而，招募一線和三線病人的工作仍在進(jìn)行。此外，在一線設(shè)置中，2名可評估患者的CRc率為50%，1名患者達(dá)到CRc。

Moleculin董事長兼首席執(zhí)行官Walter Klemp在一份新聞稿中表示:“我們很高興獲得EMA對安那霉素的孤兒藥指定，這進(jìn)一步支持了我們不斷努力推進(jìn)這種引人注目的下一代蒽環(huán)類藥物治療難治性癌癥的努力。”1“結(jié)合我們在美國已經(jīng)獲得的孤兒藥指定，以及美國專利商標(biāo)局剛剛授予的覆蓋范圍到2040年的新物質(zhì)成分專利，我們相信安那霉素的商業(yè)排他性現(xiàn)在得到了很好的保護(hù)。