希望的代價：有關兒童白血病的 CAR-T 治療

我們正站在醫(yī)學創(chuàng)新的十字路口，尖端科學發(fā)現(xiàn)與人體的復原力交匯在一起，為正在努力診斷兒童白血病的家庭帶來了希望。

在一篇發(fā)表在Oncoscience上的題為“希望的代價:兒童白血病的CAR-T療法”的社論論文中，明尼蘇達大學醫(yī)學院兒童血液和骨髓移植分部的研究員亞歷克斯·胡佛討論了嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法tisagelecleucel（tisa-cel）——這是治療B細胞譜系急性淋巴細胞白血病（B-ALL）（最常見的兒童癌癥）的開創(chuàng)性進展。

在關鍵的ELIANA試驗之后，tisa-cel在美國被批準用于治療25歲以下難治性或二次或更多復發(fā)的B-ALL患者。這種創(chuàng)新療法涉及對患者的天然T細胞進行遺傳修飾，以表達一種針對癌細胞的受體。

T細胞是一種免疫細胞，具有殺死和/或調(diào)節(jié)受感染或患病細胞的能力。tisa-cel產(chǎn)品專門設計用于靶向B系細胞上的CD19，并在具有歷史挑戰(zhàn)性的復發(fā)和難治性人群中顯示出有希望的結(jié)果。