曲美替尼有望治療難治性幼年粒單核細胞白血病患兒

根據發表在《癌癥發現》上的結果，MEK抑制劑曲美替尼（Mekinist）對參加二期臨床試驗的復發或難治性幼年粒單核細胞白血病（JMML）兒童患者是一種有效的治療方法，10名患者中有7名在中位兩年后存活。

JMML是一種極其罕見的侵襲性血癌，通常在嬰兒和幼兒中診斷。根據資深作者醫學博士Mignon Loh的說法，目前的治療標準是造血干細胞移植（HSCT），無論之前是否進行化療，但移植后復發是常見的。

Mignon Loh是本湯兒童癌癥研究中心的主任，也是西雅圖兒童醫院兒科血液學、腫瘤學、骨髓移植和細胞治療部門的負責人。Loh指出，如果不進行第二次移植，大約90%的患者會在兩年內死亡。

該研究的第一作者、加州大學舊金山分校（UCSF）貝尼奧夫兒童醫院的威廉·弗里斯二世兒科腫瘤學教授埃利奧特·施蒂格利茨醫學博士說:“我們正在對這些非常年幼的兒童進行HSCT治療，這是我們現有的最強化的癌癥治療方法之一。”“如果這種治療不起作用，唯一的選擇是用完全相同的療法再試一次，”他補充說。“不幸的是，只有30%的患者對第二次移植有長期反應。”