FDA 批準 VCN-01 治療視網膜母細胞瘤的罕見兒科藥

Theriva Biologics的首席執行官Steven A. Shallcross在新聞發布會上說:“FDA決定授予VCN-01罕見的兒科藥物指定，這突出表明迫切需要為患有視網膜母細胞瘤的兒科患者提供新的治療方案。”我們對這一重要的進步感到鼓舞，同時，我們將繼續與領先的醫生和監管機構密切合作，完善我們對VCN-01的臨床策略，將其作為晚期視網膜母細胞瘤兒科患者化療的輔助手段。

“最近，研究者發起的評估難治性視網膜母細胞瘤兒童患者玻璃體內注射VCN-01的安全性和活性的1期試驗結果被研究監測委員會確定為陽性。這項研究的數據將進一步為我們在這一高需求領域的臨床開發路徑提供信息，”Shallcross補充道。

VCN-01是一種全身性、選擇性、降解基質的溶瘤腺病毒，設計用于在原發性腫瘤和轉移細胞內復制并降解腫瘤基質。由于其作用機制，VCN-01可以溶解腫瘤細胞，增強同步化療的效果，并增強腫瘤免疫原性。

2024年4月，Theriva宣布了對化療或放療難治的眼內視網膜母細胞瘤患者進行的1期試驗(NCT03284268)的陽性topline結果。1期，開放標簽，劑量遞增試驗招募了1至12歲的患者，他們唯一推薦的治療是眼球摘除。患者需要患有體細胞RB1突變的視網膜母細胞瘤和單眼的活性腫瘤；或一只眼睛中有活動腫瘤的生發RB1突變，而對側眼睛未受影響、摘除或無腫瘤活動。

VCN-01分兩次玻璃體內注射給藥，間隔14天，劑量為每只眼睛2×109 VP(n = 1)或每只眼睛2×1010 VP(n = 8)。來自單中心試驗的結果表明，VCN-01在可評估的患者中耐受性良好(n = 9)。大多數治療相關的不良反應為1級或2級。未報告劑量限制性毒性，眼部或全身毒性均為3級或更低。研究者報告了VCN-01注射后眼部炎癥和相關混濁。炎癥得到控制，在局部和全身施用抗炎藥的情況下，玻璃體混濁在某些情況下得到改善。關于療效，4名患者出現反應，其特征是玻璃體種子密度明顯改善。