低風(fēng)險 MDS 建議使用依美特司他治療癥狀性貧血

2024年7月，NCCN更新了其治療骨髓增生異常綜合征患者的腫瘤學(xué)臨床實踐指南(MDS),將imetelstat (Rytelo)納入第1類，并將2A建議納入有癥狀貧血和低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征患者。

更新的指南包括一項1類建議，將imetelstat作為環(huán)形鐵粒母細胞陰性低風(fēng)險MDS患者的二線治療，這些患者伴有癥狀性貧血，并且在接受紅細胞生成刺激劑(ESAs)或luspatercept-aamt (Reblozyl)治療后血清紅細胞生成素水平高達500 mU/mL。端粒酶抑制劑也是2A推薦的一線治療藥物，用于環(huán)狀成鐵細胞陰性的低風(fēng)險MDS患者，這些患者伴有癥狀性貧血，血清促紅細胞生成素水平高于500 mU/mL，對免疫抑制治療不太可能有反應(yīng)。

對于血清促紅細胞生成素水平高達500 mU/mL的患者，Imetelstat被推薦作為luspatercept之后的1類二線治療方案；對于血清促紅細胞生成素水平超過500 mU/mL的環(huán)狀鐵粒幼細胞陽性低風(fēng)險MDS伴有癥狀性貧血的患者，imetelstat被推薦作為2A類一線治療方案。

Geron執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)療官Faye Feller博士在新聞發(fā)布會上表示:“我們相信，imetelstat在更新的MDS NCCN指南中的位置反映了我們3期數(shù)據(jù)和美國處方信息的優(yōu)勢，這些更新將有助于提高這些患者對imetelstat的認識和接受，將其作為一種令人信服的新治療選擇。”“鑒于imetelstat可用于符合條件的低風(fēng)險MDS輸血依賴性貧血患者，血液學(xué)家之間越來越多的對話重新思考治療方法和排序，我們對此感到鼓舞?！?br />

監(jiān)管決定得到了關(guān)鍵的3期IMerge試驗(NCT02598661)結(jié)果的支持，該試驗將imetelstat與安慰劑在對esa無反應(yīng)或無資格的紅細胞輸血依賴性低風(fēng)險MDS患者中進行了比較。在imetelstat組中，45%的環(huán)狀成鐵細胞患者(n = 73)和32%的非環(huán)狀成鐵細胞患者(n = 44)達到終點，而在安慰劑組中分別為19% (n = 7/37)和9% (n = 2/23)。