FDA 延長了重排急性白血病 Revumenib 的日期

FDA延長了《處方藥使用者費用法案》( PDUFA)對新藥申請(NDA)的目標作用日期，以尋求revumenib (SNDX-5613)的批準，用于治療復發/難治性KMT2A重排急性白血病的成人和兒童患者。更新后的目標行動日期為2024年12月26日。當FDA于2024年3月26日批準NDA優先審查時，最初的PDUFA目標行動日期是2024年9月26日。

2024年7月26日，FDA通知Syndax Pharmaceuticals，需要更多時間對Syndax按要求向FDA提供的revumenib補充信息進行全面審查。這些補充信息的提交被視為對《NDA》的重大修訂，導致原定目標行動日期延長3個月。FDA沒有要求Syndax提供額外的試驗或生產信息。

“Revumenib一經批準，將成為第一種用于治療KMT2A重排急性白血病患者的藥物，這些患者的需求明顯未得到滿足，”Syndax首席執行官Michael A. Metzger在一份新聞稿中說。“我們相信來自[1/2期] AUGMENT-101試驗[NCT04065399]的數據以及提供給FDA的其他信息支持批準，并繼續證明revumenib為患有這種毀滅性疾病的患者帶來了有意義的益處。我們期待繼續與FDA合作，讓他們在2024年12月26日前完成對NDA的審查。”

整個人群的總體緩解率為63% (95% CI，49.3%-75.6%)，39%的緩解者(n = 14/36)接受了隨后的造血干細胞移植(HSCT)，其中8例在移植前沒有達到CR/CRh。接受HSCT的患者中有7名接受了移植后revumenib維持治療，在數據截止時，另外3名患者處于隨訪中，有資格重新開始revumenib作為移植后維持治療。數據截止時的中位總生存期為8.0個月(95%可信區間為4.1-10.9)。

在超過20%的患者中觀察到的任何級別的TRAEs包括惡心(28%)、分化綜合征(27%)和QTc延長(23%)。15%的患者有3級辨證，1例患者有4級辨證，沒有患者有5級辨證。14%的患者出現3級QTc延長；然而，沒有觀察到4級或5級事件，沒有患者因分化綜合征、QTc延長或血細胞減少而停止治療。