INV724 獲得 FDA 兒科疾病、神經母細胞瘤孤兒藥稱號

FDA已授予INV724罕見兒科疾病指定和孤兒藥物指定，用于治療神經母細胞瘤患者。INV724是與威斯康星大學Carbone癌癥中心合作開發的一種新型抗體，旨在靶向GD2和B7-H3腫瘤抗原，該藥物旨在減輕與GD2靶向治療相關的疼痛。據該藥物的開發商Invenra稱，在臨床前研究中，該藥物顯示出治療潛力和強大的開發能力。

“抗GD2抗體是治療神經母細胞瘤的關鍵成分，但由于神經結合引起的劇烈疼痛，它們的使用通常受到限制。我們的研究表明，INV724可以有效地結合神經母細胞瘤細胞，同時保護神經，比現有的治療方法具有明顯的優勢，”威斯康星大學兒科和人類腫瘤學教授Paul Sondel博士在一次新聞發布會上說?！拔覀兊南乱粋€目標是從實驗室研究過渡到臨床試驗，旨在提供更少[副作用]的有效治療?！?br />

罕見兒科疾病指定和孤兒藥物指定允許藥物開發中的潛在利益，包括可轉移的優先審查、延長的市場排他性以及獲得贈款和研究支持的資格?！癐nvenra在INV724方面的工作為開發一種新的藥物打開了大門，這種藥物可能會在減少不良事件的情況下提供增強的抗腫瘤活性，”Julie R. Park，醫學博士，St. Jude兒童研究醫院腫瘤科主任兼NANT科學主席，在新聞發布會上補充說。

INV724是使用Inverna的B-Body平臺開發的，該平臺旨在克服雙特異性抗體的發現和生產中的挑戰。該平臺已經生產了6 g/L至11 g/L的產品，超過了已知的雙特異性抗體平臺。該平臺還旨在解決雙特異性抗體生產中的其他問題，如驗證生產、正確裝配、純度和兼容性。GD2在某些癌癥中過表達，包括黑色素瘤和神經母細胞瘤，使其成為一個潛在的作用靶點。然而，設計用于靶向GD2的IgG抗體受到GD2在神經上共表達的限制，導致毒性，如嚴重的神經性疼痛。

為了克服靶向GD2的脫靶效應，研究人員開發了靶向GD2和B7-H3的下一代雙特異性抗體，以提高腫瘤選擇性。在一項臨床前研究中，研究人員將B7-H3導入GD2陽性鼠黑色素瘤細胞。結果顯示雙特異性抗體以高親和力結合GD2陽性、B7-H3陽性的B78細胞；然而，這種親和力在GD2陽性、B7-H3陰性細胞中沒有觀察到。由于對表達GD2和B7-H3的細胞具有更高的選擇性，研究人員得出結論，這種形式的治療可以通過減少神經中脫靶GD2結合來幫助減少與靶向GD2相關的毒性。