改善成本是將 tki 轉移到一線 CML 的必要條件

Elias Jabbour博士說，二線和二線tki被認為可以早期用于慢性髓細胞白血病慢性期(CML-CP)的治療，它們必須證明與普通伊馬替尼相比具有同等或更好的總生存期(OS)結果，并且具有成本效益。

雖然諸如dasatinib (Sprycel)、bosutinib (Bosulif)、nilotinib (Tasigna)、ponatinib (Iclusig)和asciminib (Scemblix)等TKIs是這類患者的晚期選擇，但必須清除障礙才能將這些藥物推向一線。Jabbour在2024年SOHO年會上發表演講時指出，很大一部分慢粒-腦癱患者有望擁有正常的壽命。休斯頓MD安德森癌癥中心的數據表明，在過去的10到15年中，10年OS率為95%。

在一線設置中，目標是使操作系統正常化。“我認為我們可以達到這個目標，今天的存活率接近正常人群，”Jabbour說，他是MD安德森癌癥中心癌癥醫學分部白血病系的教授。然而，第二個目標將是停止治療并誘導深度分子緩解[DMR]。

DMR是理想的，因為使用TKI會降低響應和抵抗損失的風險。其他目標將是減少3或4級禁止毒性，并使TKIs對100%的患者可用和負擔得起。在一項涉及六項連續或平行TKIs前瞻性臨床試驗的隊列分析中，Sasaki等人3進行了單變量和多變量分析，以調查與生存概率相關的因素。

總的來說，評估了483名患者:271名接受伊馬替尼，105名接受尼羅替尼，107名接受達沙替尼。對于總人群，5年生存率僅略低于匹配的一般人群(相對生存率94.8% [95% CI，92.1%–97.4%])。在1年內報告對治療有完全細胞遺傳學反應的所有年齡的個體的5年生存率與普通人群相似。