Avapritinib 可改善晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的骨密度

根據(jù)在2期探路者研究(NCT03580655)中接受系列骨雙能X線吸收儀(DXA)掃描的患者子集的數(shù)據(jù)，在接受阿伐普替尼(Ayvakit)治療的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者中觀察到骨密度的顯著和持續(xù)改善，這表現(xiàn)在超過(guò)3年的隨訪中腰椎T評(píng)分的改善。

2024年ASH年會(huì)期間提出的研究結(jié)果顯示，在DXA掃描的可評(píng)估人群中，接受阿伐普替尼治療的患者(n = 56)中，低骨密度隊(duì)列(BDlown = 12)從基線時(shí)的-2.44提高到最后一次訪問(wèn)時(shí)的-1.63(P = 0.034)。在第一次DXA測(cè)量時(shí)，該組T評(píng)分達(dá)到最佳改善的平均時(shí)間為11.5個(gè)月。

平均腰椎T評(píng)分穩(wěn)定在正常水平(BDnormn = 23P = .82)和高骨密度(BDhighn = 21P = .55)隊(duì)列。在BDlow、BDhigh和BDnorm隊(duì)列中，從基線到最后一次就診的T評(píng)分分別有92%、67%和83%的患者改善或穩(wěn)定。此外，avapritinib改善了可評(píng)估人群的骨髓纖維化和骨硬化。值得注意的是，在BDlow人群中的5名骨質(zhì)疏松癥患者中，T評(píng)分為–2.5或更低，4名患者的T評(píng)分改善，1名患者的T評(píng)分保持穩(wěn)定。

“總的來(lái)說(shuō)，]我們能夠證明……在PATHFINDER研究中，通過(guò)連續(xù)測(cè)量，骨質(zhì)減少、骨質(zhì)疏松和骨硬化都得到了改善，”研究作者Daniel DeAngelo，MD，PhD在接受OncLive獨(dú)家采訪時(shí)表示。“一個(gè)年輕的(患者)有多處壓縮性骨折是不正常的，這些患者中有許多確實(shí)患有系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥，所以這是一個(gè)很好的問(wèn)題，終于有了一些數(shù)據(jù)。”DeAngelo是哈佛醫(yī)學(xué)院的醫(yī)學(xué)教授，也是馬薩諸塞州波士頓Dana-Farber癌癥研究所白血病分部的主任和內(nèi)科醫(yī)生。