RFS 增加可能有助于血液系統惡性腫瘤的有利 OS

在1b期試驗(NCT04013685)中接受研究性同種異體T細胞免疫療法的患者隊列中，Orca-T與移植后環磷酰胺相比，總生存期(OS)分別有回顧性改善。之前在2024年ASH年會上提出的分析結果在2025年移植和細胞治療會議上再次提出。

兩次會議上提出的研究結果顯示，在與CIBMTR注冊中心進行回顧性比較的1b期研究(n = 77)中，Orca-T治療的患者隊列中，1年、2年和3年OS率分別為96% (95% CI，88%-99%)、88% (95% CI，78%-94%)和86% (95% CI，73%-92%)。來自CIBMTR注冊中心的患者，他們在異基因干細胞移植后接受了移植后環磷酰胺治療(HCT；n = 293)的1年、2年和3年OS率分別為82% (95% CI，78%-87%)、73% (95% CI，68%-79%)和67% (95% CI，61%-74%)。此外，在1b期研究期間接受Orca-T的整個患者隊列中(n = 154)，中位隨訪時間為30個月(范圍0-54)，1年、2年和3年OS率分別為88% (95% CI，83%-94%)、80% (95% CI，74%-87%)和76% (95% CI，69%-84%)。

“Orca-T在一項單臂、1b期試驗中表現出較低的移植物抗宿主病(GVHD)發生率、較低的感染率和較高的存活率。無復發死亡率[NRM]的降低和無復發生存率[RFS]的增加可能是1b期隊列中OS增加的原因，”首席研究作者Everett Meyer，MD，PhD，加利福尼亞州斯坦福醫學院內科、兒科和外科副教授和合著者在會議上提交的海報中寫道。

GVHD的并發癥限制了同種異體HCT的應用，盡管移植后環磷酰胺經常用于對抗GVHD，但其優勢可能被較高的感染和器官損傷風險抵消。Orca-T是一種研究性免疫療法，使用高精度供體調節性T細胞和單藥他克莫司作為GVHD預防。

該產品的安全性和有效性在一項1b期研究中進行了測試，該研究招募了年齡在18至75歲之間的高危血液系統惡性腫瘤患者，包括急性髓細胞性白血病、急性淋巴細胞性白血病、高危或極高危骨髓增生異常綜合征和骨髓纖維化。患者需要符合清髓性預處理的條件，具有4或更低的HCT特異性共病指數，70或更高的Karnofsky功能狀態，以及足夠的器官功能。