美國看病：Axatilimab 在 cGVHD 中顯示出持久反應(yīng)

根據(jù)2025年移植和細(xì)胞治療會議期間提交的1期AGAVE-201試驗(yàn)(NCT04710576)的事后分析結(jié)果，在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者中，使用新型集落刺激因子1(CSF-1R)-阻斷抗體axatilimab (Niktimvo)治療在總體緩解率(ORR)方面是有效的，與之前接受的治療線數(shù)(LOT)無關(guān)。

特別是，根據(jù)Carrie Kitko，MD及其同事提交的一份海報(bào)，在ruxolitinib (Rituxan)方案后立即接受axatilimab的患者表現(xiàn)出快速和持久的臨床反應(yīng)。Kitko是兒科、血液學(xué)/腫瘤學(xué)副教授；兒科系小兒腫瘤學(xué)英格拉姆教授職位的持有人；田納西州納什維爾范德比爾特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心兒科干細(xì)胞移植項(xiàng)目的醫(yī)學(xué)主任。

對于所有劑量的axatilimab (n = 241)，對于對之前治療的最佳反應(yīng)是完全反應(yīng)(CR)或部分反應(yīng)(PR；n = 82)、無變化(n = 116)和疾病進(jìn)展(n = 16)，其發(fā)生率分別為64.6% (95% CI，53.3%-74.9%)、62.1% (95% CI，52.6%-70.9%)和62.5% (95% CI，35.4%-84.8%)。研究人員注意到接受大量LOT的患者的orr略有增加。在接受2個(gè)批次(n = 35)的患者中，ORR為51.4% (95% CI，34.0%-68.6%)；對于3個(gè)批次(n = 49)，ORR為61.2% (95% CI為46.2%-74.8%)，對于4個(gè)批次(n = 49)，ORR為63.3% (95% CI為48.3%-76.6%)。

在接受利妥昔單抗所有劑量的最后一線治療的患者中(n = 68)，ORR為61.8% (95% CI，49.2%-73.3%)，中位緩解時(shí)間(TTR)為1.9個(gè)月(范圍0.9-5.8)，持續(xù)緩解率(SRR)為43.0% (95% CI，31%-55%)。對于在最后一線治療中接受belumosudil的患者(n = 34)，ORR為50.0% (95% CI，32.4%-67.6%)，中位TTR為1.9個(gè)月(范圍，0.9-3.9)，SRR為26.0% (95% CI，13%-44%)。

無論之前最后一次治療如何，均記錄了對axatilimab的器官特異性反應(yīng)，研究人員報(bào)告了一種趨勢，即與belumosudil相比，在最后一批利妥昔單抗治療中，器官特異性反應(yīng)率更高。受影響的部位或器官包括關(guān)節(jié)/筋膜、嘴、肺、眼睛和皮膚。