SOC 預防與骨髓纖維化中 GVHD 發生率降低相關

根據2025年移植和細胞治療會議上提交的2期前瞻性研究(NCT04384692)的數據，聯合使用ruxolitinib (Jakafi)和標準護理移植物抗宿主病(GVHD)預防治療可降低急性和慢性GVHD的發生率，而不會影響接受造血干細胞移植(HCT)的骨髓纖維化患者的生存率。

在Fred Hutchinson癌癥中心進行的研究顯示，在接受ruxolitinib的移植圍手術期患者中，有32%發生了II-IV級急性GVHD，而在類似的初步研究中，在移植前ruxolitinib組中發生了71%。移植圍手術期ruxolitinib治療的1年慢性GVHD患者的百分比為12%,而移植前ruxolitinib治療的患者的百分比為25%。在圍移植期ruxolitinib試驗中，這些GVHD發生率也與第1年和第2年的高總生存率(OS)相一致，分別為100%和87%。

“急性和慢性GVHD的發生率顯著降低，而沒有以無復發死亡率、復發率或存活率為代價。”弗雷德·哈欽森癌癥中心副教授、醫學博士雷切爾·b·薩利特在她的報告中說:“感染或輸血需求并沒有增加。”

Janus激酶(JAK)抑制劑通過與激酶結合來阻止JAK結構域的激活，從而阻止核的STAT磷酸化和易位。這個過程減少了促炎細胞因子的產生。GVHD的發病機制受到JAK-STAT途徑的影響，JAK信號在導致組織損傷和炎癥的過程中是關鍵的。在ruxolitinib的先前試驗中，如COMFORT-I (NCT00952289)和COMFORT-II (NCT00934544)，與骨髓纖維化患者的最佳可用治療相比，這種JAK抑制在減輕癥狀和脾腫大方面顯示出明顯更好的結果。