多種慢性移植物抗宿主病中，帕格雷替尼會引起反應
發布日期：2025-05-21根據在第51屆EBMT年會上提交的一項1期研究(NCT05531786)的數據，在多種難治性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者中，Pacritinib (Vonjo)顯示出初步療效，且毒性可接受。
在中位數為15個月的隨訪中(范圍為8-20.3)，該藥物在6個月時的總緩解率(ORR)為67%，其中4例患者出現部分緩解(PRs)，2例患者病情穩定(SD)。該治療被發現是可耐受的，沒有報告劑量限制性毒性(DLT)。只有1名患者出現3級或更高級別的關節痛，這與研究治療無關。
佛羅里達州邁阿密大學Sylvester癌癥中心的Noa G. Holtzman博士及其同事在一份海報中寫道:“口服CSF1R/JAK2/IRAK1抑制劑Pacritinib在初始劑量水平下對多重難治性嚴重cGVHD患者]顯示出良好的安全性和有希望的應答率。”
Pacritinib靶向CSF1R、JAK2和IRAK1，它們是與GVHD病理生理學相關的重要炎癥和纖維化途徑。該藥物于2022年2月獲得FDA的加速批準，用于血小板計數低于50 × 109/L的中度或高風險原發性或繼發性骨髓纖維化的成年患者。研究人員假設，帕格雷替尼可能是治療嚴重cGVHD的有效選擇，不會導致劑量限制性血細胞減少癥。為此，他們啟動了一項1期研究，以進一步探索該藥物在該人群中的應用。
