Mirdametinib 在相關(guān) PNs 中平衡了其療效和 QOL 因素

醫(yī)學(xué)博士Rene Y. McNall-Knapp表示，多學(xué)科合作是解決成人和兒童人群中1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤(PNs)患者疾病負(fù)擔(dān)和癥狀的關(guān)鍵，可用的治療與個(gè)體化益處和毒性特征相關(guān)。

2025年2月11日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)mirdametinib (Gomekli)用于治療至少2歲的患有NF1的成人和兒童患者，這些患者患有不適合完全切除的癥狀性PN。該監(jiān)管決定得到了2期ReNeu試驗(yàn)(NCT03962543)數(shù)據(jù)的支持，在該試驗(yàn)中，接受mirdametinib治療的成人患者(n = 58)和接受該藥物治療的兒童患者(n = 29%-55%)的總有效率(ORR)分別為41% (95% CI，29%)和41%(n = 25%)。

值得注意的是，在成人和兒童患者中報(bào)告的最常見(jiàn)的3級(jí)或更高級(jí)治療相關(guān)不良反應(yīng)(AE)分別為痤瘡樣皮炎(9%；2%)、疲勞(1%；0%)，血肌酐磷酸激酶水平升高(1%；7%)、腹瀉(0%；2%)，射血分?jǐn)?shù)降低(0%；2%)。“[Mirdametinib是]患者至少有一個(gè)代理人嘗試的一個(gè)很好的選擇，”McNall-Knapp在接受OncLive采訪時(shí)說(shuō)。“他們可能不會(huì)得到同樣多的(腫瘤)萎縮，但如果我們?cè)噲D控制疼痛，這是有效的。”

在采訪中，麥克納普討論了癥狀管理的好處和美容缺點(diǎn)往往與NF1相關(guān)的PN療法；在病程早期對(duì)患者進(jìn)行治療的重要性；不良事件監(jiān)測(cè)和管理策略；可能導(dǎo)致使用聯(lián)合療法的潛在未來(lái)研究方向；以及在照顧NF1相關(guān)的PNs患者時(shí)多學(xué)科合作的重要性。