Mirdametinib 在相關 PNs 中平衡了其療效和 QOL 因素
發布日期：2025-05-12醫學博士Rene Y. McNall-Knapp表示，多學科合作是解決成人和兒童人群中1型神經纖維瘤病(NF1)相關叢狀神經纖維瘤(PNs)患者疾病負擔和癥狀的關鍵，可用的治療與個體化益處和毒性特征相關。
2025年2月11日，FDA批準mirdametinib (Gomekli)用于治療至少2歲的患有NF1的成人和兒童患者，這些患者患有不適合完全切除的癥狀性PN。該監管決定得到了2期ReNeu試驗(NCT03962543)數據的支持，在該試驗中，接受mirdametinib治療的成人患者(n = 58)和接受該藥物治療的兒童患者(n = 29%-55%)的總有效率(ORR)分別為41% (95% CI，29%)和41%(n = 25%)。
值得注意的是，在成人和兒童患者中報告的最常見的3級或更高級治療相關不良反應(AE)分別為痤瘡樣皮炎(9%；2%)、疲勞(1%；0%)，血肌酐磷酸激酶水平升高(1%；7%)、腹瀉(0%；2%)，射血分數降低(0%；2%)。“[Mirdametinib是]患者至少有一個代理人嘗試的一個很好的選擇，”McNall-Knapp在接受OncLive采訪時說。“他們可能不會得到同樣多的(腫瘤)萎縮，但如果我們試圖控制疼痛，這是有效的。”
在采訪中，麥克納普討論了癥狀管理的好處和美容缺點往往與NF1相關的PN療法；在病程早期對患者進行治療的重要性；不良事件監測和管理策略；可能導致使用聯合療法的潛在未來研究方向；以及在照顧NF1相關的PNs患者時多學科合作的重要性。
