創新藥物Zusduri：為復發性LG-IR-NMIBC患者帶來新希望

　　引言

　　在膀胱癌治療領域，復發性低級別中間盤非肌肉浸潤性癌癥（LG-IR-NMIBC）一直是困擾患者和醫生的難題。傳統治療方式存在諸多局限，而近期UroGen Pharma公司研發的Zusduri（mitomycin）膀胱內溶液帶來了新的曙光。

　　Zusduri：藥物概況與獨特優勢

　　藥物基本信息

　　Zusduri膀胱內溶液，曾用名UGN-102，是專為患有復發性低級別、中等風險非肌肉浸潤性癌癥的成人設計的創新藥物。它借助UroGen專有的RTGel技術，采用緩釋水凝膠制劑，可在門診環境中通過導尿管將絲裂霉素直接輸送到膀胱，實現無需手術即可治療腫瘤。

　　獲批背景與意義

　　在ENVISION 3期試驗中，Zusduri展現出了卓越的療效。試驗數據顯示，72.2%的患者在3個月時達到完全緩解，且在24個月時仍保持緩解狀態。基于這一顯著成果，該藥物于6月獲得批準，成為美國食品藥品監督管理局批準的首個用于治療復發性LG-IR-NMIBC成年患者的藥物。這一突破為飽受疾病折磨的患者提供了新的治療選擇，改變了以往的治療格局。

　　ENVISION試驗：療效與安全性的有力驗證

　　試驗設計與實施

　　該試驗在56個地點招募了240名患者，參與者每周接受六次Zusduri給藥。試驗的主要目標是調查治療開始后三個月的完全緩解率，關鍵的次要目標是探究在三個月內實現完全反應的人中，這種反應的持久性。

　　療效數據解讀

　　短期與長期緩解效果顯著：在三個月時，72.2%的患者達到完全緩解，且在24個月時仍保持緩解，三個月完全緩解后的中位隨訪時間為23.7個月，中位緩解持續時間尚未達到。這表明Zusduri不僅能迅速起效，還能提供持久的療效。

　　事件發生率穩定：Sandip Prasad博士指出，在達到完全緩解的患者中，隨著時間的推移，事件發生率保持穩定。24個月內保持無事件的概率仍為72.2%，突顯了該療法持續的療效和作為持久治療選擇的潛力。

　　安全性評估

　　常見副作用多為輕中度：最常見的副作用發生在10%或更多的患者身上，包括排尿疼痛（排尿困難）、高鉀、高肌酐（腎功能下降的征兆）、低血紅蛋白（貧血）、高嗜酸性粒細胞（一種白細胞）、肝酶升高（AST和ALT，可能表明肝臟刺激）、低淋巴細胞和中性粒細胞（有助于抵抗感染的白細胞類型）、尿路感染和尿液中帶血（血尿）等，但大多數副作用為輕度至中度。

　　嚴重副作用發生率較低：12%的患者出現了嚴重的副作用，其中膀胱排空困難（尿潴留）發生率為0.8%，尿道狹窄發生率為0.4%。總體來看，Zusduri的安全性在可接受范圍內。

　　疾病現狀與治療困境：凸顯Zusduri的重要性

　　疾病流行情況

　　美國每年約有82000人被診斷患有這種類型的膀胱癌癥，約有59000人復發。該疾病主要影響老年人，中位診斷年齡為73歲，且他們通常伴有其他健康狀況，這進一步增加了治療的難度和風險。

　　傳統治療方式的局限

　　目前的標準治療是經尿道膀胱腫瘤切除術（TURBT），這是一種通常在全身麻醉下進行的手術。然而，高達70%的非肌肉浸潤性癌癥患者出現復發，尤其是那些患有低級別、中風險疾病的患者，他們面臨更高的發病率，需要在一生中進行多次TURBT。這些重復的手術不僅會影響患者的身體健康和生活質量，還可能增加死亡風險。

　　專家觀點：肯定Zusduri的變革潛力

　　UroGen首席醫療官Mark Schoenberg博士表示，ENVISION試驗的24個月反應數據突顯了Zusduri對復發性LG-IR-NMIBC成年患者的變革潛力。對于長期忍受復發和重復手術循環的患者群體來說，Zusduri提供了一種新的治療選擇，能夠幫助提供持久的完全反應，并有意義地延長無事件間隔，代表著在照顧這些患者的方式上取得了重大進展。

　　結論

　　Zusduri作為一種創新藥物，在ENVISION試驗中展現出了顯著的療效和可接受的安全性。它為復發性LG-IR-NMIBC患者提供了一種無需手術的治療選擇，有望改變傳統的治療模式，提高患者的生活質量，延長無事件間隔。隨著Zusduri的獲批和應用，相信將為眾多患者帶來新的希望和福音，推動膀胱癌治療領域的發展邁向新的臺階。