帕奇替尼對伴有貧血的骨髓纖維化患者的血液學反應

　　背景：在 3 期 PERSIST - 2 試驗（NCT02055781）中，帕克里替尼顯示可使非輸血獨立的骨髓纖維化患者的貧血相關輸血需求減少，49%的患者（n = 20/41）在任何 12 周內輸血量減少至少 50%，而接受最佳治療（包括紅系支持療法）的患者中有 9%（n = 4/43）達到此效果（P < .0001）。

　　數據收集：使用 Integra PrecisionQ 數據庫收集真實世界研究數據，該數據庫包括電子健康和實踐管理數據，80%的數據來自社區腫瘤學實踐。

　　患者確定：確定 2022 年 6 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期間在現實環境中開始使用帕克里替尼（index）治療的骨髓纖維化患者。

　　納入標準：如果患者從索引開始至少有 90 天的隨訪，并且有完整的實驗室數據，則將其納入研究，這些數據是從索引日期到數據可用性結束、研究結束或死亡（以先到者為準）建立的。

　　評估指標：治療模式通過基線血紅蛋白水平進行總體評估，包括嚴重貧血（血紅蛋白 < 8g/dL）、中度貧血（8 - 10g/dL）和輕度/無貧血（> 10g/dL）；評估的治療相關結果還包括研究結束時的血紅蛋白反應、血小板計數和血紅蛋白水平；研究目的是評估骨髓纖維化患者的血紅蛋白反應，其中包括在現實環境中接受帕克里替尼治療的貧血患者。

　　基線患者特征

　　在真實世界研究中納入的患者中（n = 49），中位年齡為 76 歲（IQR，67.0 - 82.0），大多數患者為男性（55.1%）和白人（59.1%）。指數時的血小板計數中位數為 72.0 x 10?/L（IQR，32.0 - 159.0），指數時的血紅蛋白水平中位數為 7.5 g/dL（IQ，6.9 - 8.5）。61.2%的患者在指數時貧血嚴重，22.4%為中度，16.3%為輕度/無貧血。指數的中位隨訪時間為 10.0 個月（IQR，5.0 - 15.0）。

　　Pacritinib 對血紅蛋白和血小板的反應

　　血紅蛋白反應：從指數到第 90 天，血紅蛋白水平以 17%的中位數變化增加，并在第 180 天保持穩定。在總體人群中，指數時的血紅蛋白水平中位數為 7.5 g/dL（IQR，6.9 - 8.5），第 90 天為 8.8 g/dL（IQ，7.6 - 10.4） ，第 180 天為 8.8 g/dL（IQ，7.4 - 10.3）。

　　血小板反應：血小板總數在 180 天內保持穩定。中度和輕度/無貧血患者在 90 天時血小板計數有所改善，重度貧血患者在 180 天之前血小板計數保持穩定。在總體人群中，指數時的血小板計數中位數為 72.0 x 10?/L（IQR，32.0 - 159.0），第 90 天為 82.0 x 10?/L（IQR 未完整給出），第 180 天為 64.5 x 10?/L（IQR，33.8 - 139.5）。