赴美看病 患者如何獲得臨床試驗藥物

什么是試驗性藥物？

試驗性藥物是處于研究階段，沒有獲得美國食品和藥物管理局（FDA）許可，未能獲批在美國合法銷售的藥物。FDA批準是藥物開發(fā)過程的后一步。第一步是在實驗室里測試新藥。如果結果積極，下一步是開展人體藥物試驗，在此之前，藥物公司或贊助商須向FDA提出申報。這稱為新藥臨床試驗(IND)。一旦IND被批準，臨床試驗即可開始。臨床試驗研究是為了確定藥物的安全性和有效性。

赴美看病機構愛諾美康介紹，臨床試驗完成后，發(fā)起人把研究結果以新藥申請或生物制劑許可申請的形式提交FDA。經(jīng)過仔細審查，如認為申請的藥物是安全有效的，終就會獲得批準。

患者有什么途徑可以獲得試驗性藥物？

目前為止，病人獲取試驗藥物常見的方式是參加臨床試驗，醫(yī)生可能會建議將試驗藥物納入治療方案，患者及家屬可向醫(yī)生咨詢臨床試驗或治療癌癥的新藥。患者及家屬也可以通過檢索美國國家癌癥研究所NCI的臨床試驗數(shù)據(jù)庫（如下圖），來獲取更多有關進行中的臨床試驗新藥的信息。

此外還有其他方式獲得試驗藥物嗎?

不太常用的方式包括諸如擴展訪問協(xié)議、特殊情況或同理心優(yōu)先特例。赴美看病機構愛諾美康介紹，臨床試驗發(fā)起人必須同意藥物經(jīng)此途徑使用，這些例外機制下的試驗藥物，必須符合下列標準：1、必須有大量的臨床證據(jù)表明該藥物可以讓特定癌癥的人群受益。2、必須能在臨床試驗之外安全給藥。3、必須保證對正在進行和計劃進行的臨床試驗有足夠的藥物供應量。

所有的試驗藥物都能夠通過擴展訪問協(xié)議，或特殊的例外機制來獲得嗎？

不，發(fā)起人有權決定是否在臨床試驗以外提供試驗藥物，其可行性在一定程度上受到藥物供應、患者需求或其他因素的制約。

如果可以通過臨床試驗之外的方式使用藥物，判斷患者能否接受治療的標準有哪些？

患者必須符合以下標準：1、曾接受標準療法但療效不佳。2、不適合任何正在進行的臨床試驗。3、沒有可接受的治療方案。4、試驗藥物對此種癌癥表現(xiàn)出活性。5、預計獲益多于風險。

想通過特殊的例外機制來接受試驗藥物，該怎么辦？

對獲得試驗藥物感興趣的病人應向醫(yī)生咨詢可行的選擇。醫(yī)生可以與研究發(fā)起人聯(lián)系，從而提出特殊的例外機制的請求。此過程中要求醫(yī)生遵守嚴格的指導方針，包括取得機構審查委員會的批準，并獲得病人的知情同意。知情同意書需由病人簽署，其中概述了治療的已知風險和益處，以及病人的權利和責任。

接受試驗藥物的費用是多少？

赴美看病機構愛諾美康介紹，一般來說，試驗藥物是免費提供的。然而，治療可能會產(chǎn)生其他費用，開始治療前，患者應與保險公司核對費用的相關情況。

接受試驗藥物的潛在缺點有哪些？

目前尚不清楚試驗藥物是否優(yōu)于標準療法，不排除病人可能無法受益。對于藥物的副作用（包括長期和短期）無法完全理解，尤其是當藥物還處于早期測試階段。另外，健康保險可能不涵蓋試驗藥物相關的費用。