安德森癌癥中心 基因治療如何對致病因子調控

美國基因與細胞治療協會，將基因治療定義為，通過改變特定基因的表達水平，和引入外源DNA或RNA、來糾正基因異常的一系列治療手段及措施的手段。安德森癌癥中心轉診機構愛諾美康了解到，為了在基因組或轉錄組水平實現調控，以獲得理想的治療效果，需要用到多種不同技術。

安德森癌癥中心轉診機構愛諾美康介紹，重組DNA技術的發展，催生了一種新的治療理念。即在治療因遺傳改變所導致的疾病時，引入一段在疾病組織中的缺陷基因的功能拷貝。圍繞該理念，演化出了豐富多樣的技術手段，有些已不必涉及遺傳物質的修飾。

對于腫瘤治療而言，其目的是消滅病變細胞，而不是對異常基因進行長期糾正。安德森癌癥中心轉診機構愛諾美康介紹到，盡管基因突變，被認為是引發癌癥的根本原因。但針對癌癥的基因治療，不僅包括對致病基因的調控，還包括對死亡誘導基因、自殺基因及免疫調節因子表達量的調節。

安德森癌癥中心轉診機構了解到，基因表達調控設計，不同類型的核酸可以被用來調控內源基因的表達量，或促使細胞表達外源基因。利用質粒DNA或病毒表達載體，轉入某個基因的編碼序列可以實現蛋白的表達。安德森癌癥中心轉診領域發現，無論哪種方式，都必然包含基本的基因表達單元。

安德森癌癥中心轉診機構愛諾美康了解到，一個啟動子區與轉錄因子結合，可能啟動基因的表達。蛋白質編碼區通常由cDNA組成，是一段不包括內含子的DNA序列，以及一個多腺苷酸化信號序列，以確保mRNA的穩定性。驅動基因表達的啟動子，一般具有細胞特異性。