肝母細胞瘤 美國的兒童醫(yī)院如何治療？

丹娜法伯/波士頓兒童醫(yī)院治療所有兒童原發(fā)性肝腫瘤，兩種常見的肝臟腫瘤類型是肝母細胞瘤和肝細胞癌，盡管肝臟中可能存在其他罕見的惡性腫瘤、良性病變和血管瘤。肝母細胞瘤是一種罕見的兒科腫瘤，早期患有乙型肝炎感染的兒童、早產(chǎn)和低出生體重的兒童、患有膽道閉鎖的兒童發(fā)生肝母細胞瘤的風險較高。遺傳因素也影響其發(fā)病，這種疾病主要影響從嬰兒到五歲左右的兒童，大多數(shù)病例在生命的前18個月發(fā)病。

肝臟的主要功能包括過濾和儲存血液，處理我們吃的食物以及為身體制造重要的蛋白質(zhì)。它有一個右葉和一個左葉。大多數(shù)肝母細胞瘤腫瘤在右葉生長。肝母細胞瘤癌細胞可以擴散（轉(zhuǎn)移）到身體的其他部位，更常見的是肺部和腹部。我們擁有一些世界上更有經(jīng)驗的兒科肝癌腫瘤學家和外科醫(yī)生，以及國際公認的兒科?？漆t(yī)生，他們使用先進的技術和療法來更大限度地提高患者的治療效果。

肝臟腫瘤的治療

兒童肝腫瘤很少見，所以每個孩子的治療都是個性化，也是很復雜的。治療需要由具有高水平腫瘤科、外科和介入治療專業(yè)知識的個人團隊深思熟慮后進行決策，丹娜法伯/波士頓治療中心有治療這些腫瘤的豐富經(jīng)驗，并可以提供先進的治療方法。

腫瘤學

在極少數(shù)情況下，小兒肝臟腫瘤可以僅進行手術治療，但大多數(shù)病例需要在手術前或手術后接受化療或其他藥物治療。一般而言，肝母細胞瘤對化療有顯著反應，但肝細胞癌對這化療反應較少。

對于新診斷為肝母細胞瘤或肝細胞癌的患者，我們可以提供更新的兒童腫瘤臨床試驗。我們的兩位醫(yī)生（醫(yī)學博士Allison O'Neill和醫(yī)學博士ChristopherWeldon）積極參與了國際肝腫瘤試驗的開展（試驗名為PHITT：Pediatric Hepatic Malignancy International Therapeutic Trial）。該試驗研究降低低風險疾病患者治療強度的方法，并將收集和分析患者的腫瘤樣本，以期確定獨特的治療方法。

對于復發(fā)性肝母細胞瘤或肝細胞癌對化療無反應的患者，我們具有以下專業(yè)經(jīng)驗：

*抗血管生成藥物，干擾血管的形成

*中斷對腫瘤生長很重要的遺傳途徑的靶向藥物

*免疫療法，利用患者自身的免疫系統(tǒng)

我們可以利用介入技術將藥物直接送到腫瘤，也可以進行實驗性治療方法，為晚期患者提供新的治療方法。這兩點也是我們的獨特優(yōu)勢。我們還與布萊根婦女醫(yī)院合作開展全面的放射腫瘤學項目。

手術

手術是治療肝臟腫瘤的必要手段。為了移除腫瘤，手術可能會切除一部分肝臟（肝部分切除術），甚至整個肝臟（全肝切除術），而后用供體肝臟（肝臟移植）替換它。涉及肝臟的手術非常復雜，需要精通該手術的外科醫(yī)生。由于兒童肝臟腫瘤很少見，很少有外科醫(yī)生遇到足夠的病例來發(fā)展廣泛的專業(yè)知識。

在美國丹娜法伯/波士頓兒童醫(yī)院，我們的專家專注于兒科肝臟手術，并成功完成了一些更復雜的兒童肝臟手術。依靠波士頓兒童醫(yī)院，我們中心為每位患者建立了一個多學科團隊，該團隊來自我們的腫瘤科、兒科胃腸科、介入放射科和手術科。世界各地的患者選擇我們進行治療，在過去15年中，我們的外科醫(yī)生已經(jīng)進行了近50次肝腫瘤手術，鑒于這類疾病的罕見性，這一數(shù)字已經(jīng)很多了。自2001年以來，我們?yōu)楦闻K腫瘤患者進行了25次肝臟移植和3次多器官移植手術。我們的領先之處包括：

*自體移植——移除肝臟以從器官切除晚期腫瘤，之后再將患者自己的肝臟移回；

*血管或膽管重建；

*移除已經(jīng)長入心臟的腫瘤。很少有機構(gòu)可以提供常規(guī)手術、移植手術以及照顧獨特復雜病例所需的輔助人員。

介入放射學

介入放射學是指允許將治療措施直接送達疾病部位的技術。肝臟腫瘤相關介入手術：

*射頻消融——通過直接傳遞熱量來破壞腫瘤

*經(jīng)動脈栓塞——破壞腫瘤的血液供應

*經(jīng)動脈化療栓塞——化療直接傳遞給腫瘤

*Y-90——將放射性化合物直接遞送至腫瘤

這些措施可以防止腫瘤生長和/或縮小腫瘤，從而為手術做準備。雖然這些手術已經(jīng)在成年患者中使用多年，但它們尚未用于小兒肝腫瘤患者的常規(guī)治療。我們是美國為數(shù)不多的能夠為患者提供這些專業(yè)治療方法的兒科醫(yī)院之一。

專家

每個治療團隊的核心都是專門研究肝癌的腫瘤內(nèi)科醫(yī)生。我們集合了兩個世界知名機構(gòu)的專家，將丹娜法伯的腫瘤科專長與波士頓兒童醫(yī)院的廣泛能力相結(jié)合。根據(jù)您孩子的診斷，他或她可能會接受外科醫(yī)生、肝病專家（肝臟?？漆t(yī)生）、放射腫瘤學家、介入放射科醫(yī)生、病理學家或移植醫(yī)生的治療。

醫(yī)學博士Allison O'Neill是肝臟腫瘤項目的醫(yī)學主任，致力于設計一種獨特的多學科協(xié)作方法來治療兒科肝腫瘤患者，以確保為患者提供更先進的治療。她專門研究多種類型肝臟腫瘤，包括肝母細胞瘤、肝細胞癌等。在肝母細胞瘤領域，她研究了如何更好地利用甲胎蛋白的動力學并改善高風險患者的治療。她還通過國際兒科腫瘤學會（SIOP）組織國際在線論壇，使世界各地的醫(yī)生有機會與國際專家討論復雜病例。

外科醫(yī)生Heung Bae Kim博士是全國少數(shù)幾位在兒科普外科和肝移植方面接受雙重培訓的外科醫(yī)生之一。這意味著他可以為您的孩子帶來了無與倫比的兒科肝腫瘤手術。我們的治療團隊還包括精神科醫(yī)生和心理學家、兒童生活專家、社會工作者、營養(yǎng)師和學校專家。我們吸引了專業(yè)領域的國際領導者。我們的許多醫(yī)生也是活躍的研究人員，因此我們的患者可以獲得更好，更新的治療方法。

臨床試驗

我們可以提供獨一無二的臨床試驗，讓患兒接受更新的肝癌治療。我們研究計劃的一個主要聚焦點是將前沿科學發(fā)現(xiàn)從實驗室快速轉(zhuǎn)化為臨床實踐，從而使患者受益。我們有一個前瞻性肝腫瘤登記處，它允許我們從我們的患者收集重要的臨床信息，協(xié)助照顧我們在未來幾年治療的患者。我們?yōu)槊课换颊咛峁┠[瘤基因組分析，使我們能夠研究這些罕見疾病的大型兒童群體中的相關遺傳途徑。

我們的新分子病理學實驗室，將允許在診斷時快速鑒定罕見肝臟腫瘤，同時努力發(fā)現(xiàn)將來可用于診斷和治療的新基因模式。移植外科醫(yī)生和臨床前研究員Khashayar Vakili，正在研究如何在小鼠模型中培養(yǎng)肝臟腫瘤，而其他實驗室研究人員，則尋求在培養(yǎng)皿和斑馬魚模型中培養(yǎng)肝腫瘤細胞，這些研究的成果將加快新的藥物測試。