乳腺癌治療可基于預(yù)測(cè)概率進(jìn)行調(diào)整

如果試驗(yàn)的預(yù)期效果，取決于得到有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)果，那么相關(guān)事件的貝葉斯預(yù)測(cè)概率，等于會(huì)有22名和23名反應(yīng)者的概率加上0.8642，得到總概率為0.9684。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，如果當(dāng)前結(jié)論仍可維持的預(yù)測(cè)概率足夠高，那么研究上有理由來終止試驗(yàn)，這對(duì)于無(wú)論是主張劣效還是優(yōu)效都是成立的。

乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，基于預(yù)測(cè)概率的前提下及早地終止一項(xiàng)試驗(yàn)的可能性，應(yīng)該在試驗(yàn)方案中明確聲明。頻率派觀點(diǎn)的重點(diǎn)是在I類錯(cuò)誤，它是當(dāng)凡成立的情況下，拒絕凡的概率并依賴于試驗(yàn)設(shè)計(jì)。對(duì)于有33名患者的固定樣本含量，計(jì)算很簡(jiǎn)單。對(duì)于大于等于22名反應(yīng)者而言，通常會(huì)拒絕。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，當(dāng)可能提前終止試驗(yàn)時(shí)，計(jì)算就變得更復(fù)雜。

在前例中，當(dāng)前16名患者中有13名或更多反應(yīng)者時(shí)，若試驗(yàn)終止且凡被拒絕，那么由于有更多的可能性拒絕凡，導(dǎo)致a增加。假設(shè)r=0.5，那么拒絕的概率現(xiàn)在變?yōu)?.0712。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，由于這個(gè)概率大于0.05，所以習(xí)慣上就要調(diào)整終止標(biāo)準(zhǔn)和拒絕標(biāo)準(zhǔn)使a減少到0.05。例如，只有在經(jīng)過治療的16名患者中，有14名或更多反應(yīng)者，或者在經(jīng)過治療的33名患者中，有23名或更多的反應(yīng)者的情況下拒絕，才會(huì)得到整體I類錯(cuò)誤為0.0326。

因此，當(dāng)進(jìn)行中期分析時(shí)，得到有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)論會(huì)更困難。原因就在于I類錯(cuò)誤率，是在假定某個(gè)檢驗(yàn)假設(shè)為真的前提下計(jì)算出的。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，從某種意義上說，一個(gè)研究者會(huì)由于使用頻率派的期中分析而受到懲罰，而從貝葉斯觀點(diǎn)看，就不會(huì)由于期中分析而產(chǎn)生這樣的懲罰；原因就是貝葉斯概率，不依賴任何特定的零假設(shè)。

乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，盡管任何貝葉斯設(shè)計(jì)的I類錯(cuò)誤率，都不是貝葉斯統(tǒng)計(jì)量，但是無(wú)論多復(fù)雜，都能對(duì)它進(jìn)行估計(jì)。如果設(shè)計(jì)中有期中分析，那么這樣的計(jì)算就包含有對(duì)I類錯(cuò)誤適當(dāng)?shù)膽土P；這種計(jì)算就像在之前給出的例子中一樣是很簡(jiǎn)單的。在更復(fù)雜的情況下，它就需要蒙特卡洛模擬。

在前述例子中為了通過模擬得到a，扔一枚公平的硬幣16次。如果有13次或更多次的“頭像”朝上，則做個(gè)標(biāo)記并終止該試驗(yàn)。否則繼續(xù)投硬幣17次，如果頭像朝上的總次數(shù)達(dá)到22次或更多再做標(biāo)記。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，重復(fù)這一過程上千次，可以用計(jì)算機(jī)編程來做這個(gè)試驗(yàn)，用標(biāo)記數(shù)除以程序模擬的次數(shù)來估計(jì)a；假設(shè)隨機(jī)數(shù)字發(fā)生器工作正常，標(biāo)記的比例將達(dá)到7%。

更近的一項(xiàng)乳腺癌試驗(yàn)表明了，貝葉斯設(shè)計(jì)的一些優(yōu)勢(shì)；該試驗(yàn)將65歲以上患有乳腺癌的婦女隨機(jī)分成兩組，一組接受標(biāo)準(zhǔn)化學(xué)治療，另一組接受卡培他濱（抗腫瘤藥）治療。樣本大小規(guī)定為600?1800；當(dāng)?shù)?00名患者被納入后開始試驗(yàn)，并遵循試驗(yàn)方案計(jì)算出預(yù)測(cè)概率。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，在給定現(xiàn)有樣本以及在當(dāng)前樣本基礎(chǔ)上，持續(xù)增加其他患者的情況下，計(jì)算出有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的預(yù)測(cè)概率。

如果達(dá)到了預(yù)定的水平，將停止增加其他患者，但仍將繼續(xù)觀察現(xiàn)有的患者。乳腺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，在第一次期中分析時(shí)會(huì)得到預(yù)測(cè)概率的分界點(diǎn)，患者也將因此不再增加。事實(shí)上，通過額外的患者隨訪，標(biāo)準(zhǔn)治療被證明在統(tǒng)計(jì)學(xué)上優(yōu)于卡培他濱的治療。