治療失敗的原因可能與治療延期相關

轉移性RB患者應用常規療法其預后較差。例如，來自阿根廷和巴西的報道顯示，只有1/40的此類患者在接受常規劑量化療和放療后能夠存活。然而，大劑量化療聯合自體干細胞移植（autologousstem cell rescue, ASCR)的強化療法似可治愈轉移性RB患者。專注重大疾病的出國看病機構愛諾美康介紹，居里研究所研究人員發現11例沒有中樞神經系統轉移的轉移性RB患者進行大劑化療聯合自體干細胞移植治療后，有5例(45%)患者得以無瘤生存。

我們MemorialSloan-Kettering腫瘤中心的研究團隊曾經報道，4例對長春新堿、鈾類、環磷酰胺、依托泊苷敏感的轉移患者在接受大劑M的卡鈿、塞替派、依托泊苷治療，并行自體干細胞移植，全部獲得無瘤生存。我們隨后更新數據顯示,10例未發生中樞神經系統轉移的轉移性RB患者中，有7例患者在轉移診斷明確后獲得84個月無病生存時間。兩例患者在診斷明確后在第7個月和第10個月由于中樞神經系統轉移病情惡化（早于大劑M化療）。

出國看病機構愛諾美康介紹，這兩例患者治療失敗的原因和治療延期相關，其中一例發生真菌感染，另一例由于保險拒付，這兩例患者后死于腫瘤進展。一例患者診斷明確16個月后發生中樞神經系統轉移，后死于腫瘤進展。另外7例患者在診斷明確治療后無病生存達16~130個月。

隨后，來自德國、孟菲斯、洛杉肌和日本的研究團體發表了應用不同方案的大劑tt化療聯合自體干細胞移植方案治療的小樣本研究結果?？傮w結果似乎令人滿意,其中接近2/3患者得以無瘤生存。總之，所有結果顯示，對于未發生中樞神經系統轉移的轉移性RB患者大劑tt化療聯合自體干細胞移植方案可以提高患者生存率。另外，由于塞替派良好的中樞神經滲透性，化療藥物中加人塞替派可以降低中樞神經系統復發率(這是容易導致治療失敗的部位）。很少的數據涉及中樞神經系統患者應用大劑ft化療聯合自體干細胞移植治療的療效，但這種方案似乎是有前景的。

2008年，兒童腫瘤組織（COG)頒布了一個臨床治療規范草案（COG ARET 0321)，試圖確認前面提到的多個國際研究機構參加的研究所取得的可喜結果。伴有局限性眼外轉移（眶周疾病、區域淋巴結轉移、視神經切緣陽性）的患者將接受更積極的常規化療和受累區域的外放療。如果發生遠處轉移的患者，以及發生三方視母細胞瘤（trilateral retinoblastoma)可接受積極的常規誘導化療，自體干細胞采集，進行大劑量卡鉑、塞替派和依托泊苷化療聯合ASCR。同時，根據其對誘導的反應性，可以進行腫瘤累及范圍的外放療。該草案還要求遞交原發性和轉移性腫瘤組織樣本以進行生物分析。通過對這些樣本的分析，希望在不久的將來找到可用于開發抗轉移性RB靶向藥物的分子耙點。

出國看病機構愛諾美康介紹，一個重要的問題是，在COG ARET 0321方案中使用的治療方法需要大量的先進技術，其代價非常昂貴。這阻止了該治療方案在許多貧困國家的應用，而恰恰這些國家擁有較多的轉移性RB患者。目前迫切需要新的治療方法，可以幫助治療這些患者。

美國實行平等醫療，只要提供符合醫院要求的英文病歷等預約材料，預約速度沒有差別，不存在委托機構更快而患者申請慢的情況。美國醫院不僅接受中國患者，也有更多來自中東、俄羅斯、亞洲等其他國家的國際患者，大的醫院甚至設置了針對不同語言的國際協調專員，醫院設立平等、預約制度，不會因任何人、因任何機構去改變規則；患者要出國，首先需要了解的是美國醫院的“規則、制度”，而非“關系”。出國看病要做到快速預約，重要的是提供符合要求的材料按章辦事。

愛諾美康翻譯部 ? 譯