皇家馬斯登醫院：首一個靶向腦癌的藥物獲突破

腦癌患者目前的存活率非常低，并且缺乏治療選擇，英國每年約有 5,000 人被診斷出患有膠質母細胞瘤（一種侵襲性腦癌），其中約 5% 為 EB1 陽性。一種新藥可能成為有史以來首一個靶向治療腦瘤的藥物，1 期試驗的早期結果令人鼓舞，表明它可以治療一些晚期患者。

靶向治療通過干擾參與癌癥生長、進展和擴散的蛋白質或基因的特定變化來阻止癌癥的生長和擴散。目前沒有針對腦癌的靶向（也稱為個性化）治療方法，因為需要大量的研究工作來確定靶標并設計針對它們的藥物，而且在腦癌中，需要可以穿透血腦屏障的藥物還面臨額外的挑戰。

然而，皇家馬斯登醫院和英國癌癥研究院的研究人員發現，lisavanbulin 對一種稱為 EB1（末端結合蛋白 1）的蛋白質高表達的患者特別有效。在美國臨床腫瘤學會會議上公布的 1 期試驗結果顯示，參加 1 期試驗的 3 名 EB1 陽性患者中有 2 名對該藥物有持久反應，其中一名患者的腫瘤縮小了超過 80%。

早期的試驗結果表明，在一些患有侵襲性腦癌的 EB1 陽性患者中，lisavanbulin 可以減緩癌癥生長甚至縮小腫瘤，這些患者原先幾乎沒有其它治療選擇。該結果得到了先前對動物的早期實驗的支持，表明lisavanbulin可以穿透大腦以靶向瞄準癌細胞，并且 EB1 陽性可預測對該藥物的反應。研究人員認為 lisavanbulin 對這個患者組有效，是因為 EB1 參與微管的功能，這是癌細胞分裂所必需的。由于lisavanbulin作用于微管，EB1 陽性患者的治療被假設為干擾細胞分裂過程，導致癌細胞死亡增加。

根據這些結果，一項國際 2 期對患有晚期膠質母細胞瘤的 EB1 陽性患者研究開放。皇家馬斯登醫院正在領導這項試驗，英國、瑞士和德國的中心目前正在招募患者。

來自布萊頓的 37 歲的保羅于 2017 年被診斷出患有膠質母細胞瘤，并于 2018 年在皇家馬斯登醫院參加了臨床試驗。三年后，治療仍然有效，保羅的癌癥已經縮小了 80% 以上。

他說：“在我確診前幾個月，我一直頭痛、癲癇發作和視力改變，我的朋友們注意到我的性格發生了變化。我在家昏倒后被送進急診室。掃描顯示我頭部有一個拳頭大小的腫瘤，手術后兩周確診為癌癥。得知我的預期壽命只有一年多，我和我的妻子感到非常沮喪——我們的兒子泰迪六個月前剛剛出生。

然后，我接受了放療和化療，很不幸沒有效果，所以加入這項試驗讓我感到了極大的解脫。在我最初的篩查中，我被告知該藥物有 5% 的機會起作用，但奇跡般的，我的掃描結果看起來不錯。在我確診后的幾年里，我不被允許駕車，但去年我重新拿回了我的駕駛執照，這真是太棒了。我買了一輛露營車，雖然我們還不能把它帶到國外，但我們近期和泰迪去了樂高樂園和科茨沃爾德。很幸運，我還在這里，我想盡可能多地與家人留下共同回憶。”

研究負責人、皇家馬斯登醫院的腫瘤學主任醫師、英國癌癥研究院的臨床研究員 Juanita Lopez 博士說：“我們正處于個性化醫療的新時代，癌細胞中的標記為治療可以針對個體的疾病提供重要線索。這項令人鼓舞的早期研究表明，一些 EB1 陽性的晚期腦癌患者可以用lisavanbulin治療，這是一種阻斷癌細胞生長的靶向藥物。我們相信，我們的發現可能是開發世界上首一個靶向腦癌療法的關鍵一步，為一些侵襲性膠質母細胞瘤患者帶來希望。”