Tofersen治療肌萎縮側(cè)索硬化癥ALS的藥物計劃

針對進展快的 SOD1-ALS 患者的個人同情使用早期計劃【即特許使用治療：就是在沒有其他治療方法的情況下，用一種新的、未經(jīng)批準的藥物來治療重病患者】已啟動。第一劑 tofersen 于 7 月 13 日發(fā)貨，本周將在現(xiàn)場進行給藥。Biogen公司已迅速回應迄今為止收到的所有已完成的訪問請求，并準備在提出請求的醫(yī)生獲得其機構(gòu)和適用監(jiān)管機構(gòu)的批準后立即發(fā)貨。醫(yī)師可以通過發(fā)送電子郵件，對符合納入/排除標準的患者提交請求。

如果第 3 期研究的結(jié)果表明 tofersen 安全有效，并且不需要進一步研究，我們計劃為廣泛的 SOD1-ALS 人群啟動第 2 部分同情使用早期訪問計劃。

Tofersen 臨床項目更新：

針對 SOD1-ALS 的研究性療法 Tofersen

Tofersen 是超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 肌萎縮側(cè)索硬化 (ALS) 的研究分子。SOD1 基因的突變被認為是大約2%的ALS 患者中的遺傳驅(qū)動因素。

Tofersen 的安全性和有效性仍在一項 3 期安慰劑對照臨床研究中進行調(diào)查。這項正在進行的研究包括患有 SOD1-ALS 的患者，此時所有參加的參與者都是快速進展者。成功完成這項研究是申請全球監(jiān)管批準并確保世界各地 SOD1-ALS 患者獲得治療的快和確定的方式。在這項研究中，一些參與者接受 tofersen，其他參與者隨機接受安慰劑。

我們設(shè)計了第 3 期研究，以提供盡快提交監(jiān)管批準申請所需的科學答案，并使盡可能少的患者使用安慰劑。由于這些原因，該研究持續(xù)時間很短，僅包括少數(shù)患者。我們研究中的每一位研究參與者對于確認 tofersen 的安全性和有效性都至關(guān)重要。為新藥建立良好的安全性和有效性特征至關(guān)重要，并且對于獲得批準至關(guān)重要。

進入 Tofersen

自從我們的第三期 tofersen 研究于 2020 年底完成注冊以來，我們已經(jīng)收到并聽取了許多 SOD1-ALS 患者及其家人的聲音，他們希望在研究完成之前以及在 Tofersen 被確認為安全有效。

在臨床研究之外回答有關(guān)新藥獲取的問題既不簡單也不快速。任何獲取計劃的倫理要求包括確保所有患者得到平等的治療和優(yōu)先權(quán)，并保持正在進行的研究的完整性。解決這些必要性需要時間并需要仔細考慮。

為了公平和合乎道德地回答所有這些問題，Biogen與監(jiān)管機構(gòu)、臨床研究人員、倫理學家和患者倡導合作，探索所有潛在的道德途徑，以在正在進行的第 3 期研究之外提供獲取 Tofersen的途徑。

我們認為在向其他 SOD1-ALS 患者提供 Tofersen 的同時要求本研究的一部分參與者繼續(xù)接受安慰劑是不公平的，但我們確實相信，一旦安慰劑對照研究結(jié)束，就可以提供藥物治療。然而，在確定安全性和有效性之前，我們將優(yōu)先考慮早期接受這種罕見、嚴重疾病的進展更快的一部分患者。

由兩部分組成的 Tofersen 計劃

從 2021 年 7 月中旬開始，在本研究中目前接受安慰劑的患者過渡到積極治療之后，在確定 Tofersen 的安全性和有效性之前，將允許對快速進展的SOD1-ALS 人群中的子集進行同情使用。2021 年秋季，如果第 3 階段研究的結(jié)果表明 tofersen 安全有效，并且不需要進一步研究，我們將啟動針對廣泛 SOD1-ALS 人群的早期訪問計劃 (EAP)。

第 1 部分：針對進展更快的患者的個人同情使用計劃

預定開始日期：2021 年 7 月中旬

一旦 3 期臨床研究的參與者不再隨機分配到安慰劑組并轉(zhuǎn)為 tofersen，我們將為進展更快的患者提供個人同情使用計劃。

計劃將在我們完成研究數(shù)據(jù)分析之前開始，因此就是在藥物被確認為安全有效之前。

入選標準是與獨立專家和生物倫理學家協(xié)商制定的；將向 ALSFRS-R 評分量表下降大于或等于每月2個點的 SOD1-ALS 患者提供。

入選確認將由第三方組織以匿名方式進行。

僅在當?shù)胤ㄒ?guī)允許且我們可以確保未來訪問的國家/地區(qū)參與此個人同情使用訪問計劃。

個人訪問請求必須由患者的主治醫(yī)生提交。

第 2 部分：面向廣大 SOD1-ALS 人群的搶先體驗計劃

預定開始日期：2021 年秋季

如果 3 期研究數(shù)據(jù)呈陽性且不需要進一步的對照臨床研究，我們將立即在當?shù)胤ㄒ?guī)允許的國家/地區(qū)為廣泛的 SOD1-ALS 人群開放早期訪問計劃，我們可以確保未來的訪問。

該計劃將在提交FDA監(jiān)管批準申請之前啟動。

Biogen 對 ALS患者的承諾

如您所知，Biogen公司戰(zhàn)勝 ALS 的努力跨越了數(shù)十年。雖然我們希望這項研究的結(jié)果是積極的，但我們直接知道有希望的藥物可能會在 3 期研究中失敗。

我們比以往任何時候都更加致力于推進 ALS 研究，并與患者一起努力改進我們的流程，以滿足受 ALS 影響的人們的需求。