血管肉瘤中觀察到對免疫療法的持久反應

在一項針對16名罕見癌癥血管肉瘤患者的小型研究中，4名患者的腫瘤對免疫治療藥物ipilimumab和納武單抗的聯合治療產生部分或完全反應。另外兩名患者在藥物組合上保持穩定的疾病。在某些情況下，對治療的反應會持續超過一年，至少有一名患者的腫瘤完全消失。

這項工作是由SWOG癌癥研究網絡的研究人員完成的，這是一個由國家癌癥研究所（NCI）資助的癌癥臨床試驗小組，該研究所是美國國立衛生研究院（NIH）的一部分，結果發表在《癌癥免疫治療雜志》上。

該研究由FredHutchinson癌癥研究中心和華盛頓大學的醫學博士MichaelWagner領導。“血管肉瘤是一種罕見的癌癥，很少有有效的治療選擇可以長期使患者受益，”瓦格納說。“如果有一部分患者，而且似乎會對免疫療法產生持久的反應，那么這些患者有望活得更久并擁有良好的生活質量。”

美國每年僅報告約400例新病例，血管肉瘤是一種極其罕見的腫瘤，通常發生在皮膚中，并且往往具有高度侵襲性。一旦發生轉移，通常會接受化療，但癌癥對這種治療的反應通常不會持久，而且血管肉瘤的死亡率很高。血管肉瘤腫瘤對免疫療法有反應的孤立報告，來自其他臨床試驗，但這項工作代表了該疾病免疫療法的第一個前瞻性試驗。

這項工作是作為創新DART（罕見腫瘤中的雙重抗CTLA-4和抗PD-1阻斷）試驗的一部分完成的，這是一項由聯邦政府資助的“籃子”試驗，用于測試易普利姆瑪和納武單抗的組合對廣泛的罕見的癌癥。這些被稱為免疫檢查點抑制劑的研究藥物，是通過NCI與這兩種藥物的制造商Bristol-MeyersSquibb之間的合作研究與開發協議提供的。

通過DART，這種藥物組合已在53個罕見癌癥患者隊列中進行了測試，其中10個隊列的測試仍在進行中。已經在試用了一些成功治療的其他罕見的癌癥包括甲狀腺瘤，化生乳房癌和神經內分泌腫瘤。迄今為止，該試驗已招募了773名患者，正在接近其818名患者的更終目標。DART試驗由NCI贊助，SWOG領導，由NIH資助的國家臨床試驗網絡（NCTN）進行。

“在DART之外，血管肉瘤研究可能需要數年才能開始，”瓦格納說。“將其添加到DART有助于加快獲得這些結果。”

使用免疫檢查點抑制劑的患者經常會出現副作用，這組患者的治療毒性與其他伊匹單抗和納武單抗聯合治療肉瘤的試驗中觀察到的毒性相當。在這些患者中，75%報告了與治療相關的不良事件（副作用），25%報告了3級或更高的治療相關不良事件。