美國看病：海外有研究人員確定了血癌的新藥物靶點

一項研究，西奈山和加州大學圣地亞哥分校的研究人員，首次展示了影響稱為 RNA 剪接的細胞過程的突變，如何改變細胞發展為骨髓增生異常綜合征 (MDS) 和其他血液系統惡性腫瘤和實體瘤。

他們的研究發現，這些突變產生了由基因GNAS產生的蛋白質的替代版本。這種蛋白質，可以被食品和藥物管理局批準用于治療其他癌癥的藥物靶向，因此可能是 MDS 的一個很好的靶點。

研究人員正在創建一項臨床試驗來測試這些藥物，這些藥物被稱為 MEK 抑制劑，并以其抑制癌癥的蛋白質命名。MDS 是一種罕見的血癌，沒有有效的治療方法，預后也很差。然而，本研究中調查的突變也在其他癌癥中發現，這擴展了這些發現的可能應用。

“這是第一項發現GNAS產生的改變的蛋白質，在 MDS 中具有這些突變的細胞中增加的研究，這導致過程激活，使癌細胞容易受到 MEK 抑制劑的影響，”共同高級研究員說。“我們可以嘗試在這種癌癥中使用 MEK 抑制劑的發現，也是第一次，我們的發現也支持未來針對GNAS 的藥物開發，在本研究中確定。”

Papapetrou 與加州大學圣地亞哥醫學院教授 Gene Yeo 博士領導了這項研究。“這項工作將疾病的同基因模型、與尖端的 RNA 組學相結合，以匯聚到 MDS 的新目標上，”Yeo 說。這些分析，使團隊能夠確定高度可信的目標并確定疾病的驅動因素，該團隊表明，來自模型的 MDS 細胞以及來自具有這些突變的 MDS 患者的細胞，對 MEK 抑制劑治療敏感。