FDA批準(zhǔn)輝瑞新藥用于急性淋巴細(xì)胞白血病

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)輝瑞新藥Besponsa(inotuzumab ozogamicin)用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)。

“對(duì)于未能在初始治療中獲益、或治療后復(fù)發(fā)的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病成年患者，預(yù)期壽命通常較短。”FDA腫瘤學(xué)卓越中心（OCE）主任、血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室(OHOP)代理主任Richard Pazdur博士表示。“這些患者幾乎無(wú)療法可選，今天的批準(zhǔn)給該患者群體提供了一個(gè)新的靶向治療方案。”

B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病是一種進(jìn)展迅速的癌癥，臨床表現(xiàn)為骨髓產(chǎn)生過(guò)多B淋巴細(xì)胞母細(xì)胞（一種未成熟的白細(xì)胞）。海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)介紹到，據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究預(yù)測(cè)，全美今年約有5970人將被診斷為該疾病，約1440人將死于此疾病。

Besponsa是一種靶向療法，它通過(guò)靶向聯(lián)合惡性B細(xì)胞表面的CD22抗原，阻斷癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。通過(guò)對(duì)326名隨機(jī)挑選的復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞前驅(qū)急性淋巴細(xì)胞白血病成人患者進(jìn)行臨床研究，藥物的安全性與有效性得到驗(yàn)證。這些患者先前已經(jīng)接受過(guò)一到兩次治療。患者被安排隨機(jī)使用Besponsa治療或替代化療方案。試驗(yàn)對(duì)治療后無(wú)疾病證據(jù)及血球計(jì)數(shù)完全恢復(fù)的患者（完全緩解或CR）的百分比進(jìn)行了核算。在218位被評(píng)估的患者中，35.8%的患者接受Besponsa治療并完全恢復(fù)的中位數(shù)時(shí)間為8個(gè)月；在接受替代化療方案的患者中，17.4%的患者完全恢復(fù)的中位數(shù)時(shí)間為4.9個(gè)月。

Besponsa的常見(jiàn)副作用包括血小板計(jì)數(shù)減少(血小板減少癥）、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減低（中性粒細(xì)胞減少癥、白細(xì)胞減少癥）、感染、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)減低（貧血）、疲勞、嚴(yán)重出血（severebleeding, hemorrhage）、發(fā)熱(fever,pyrexia)、惡心、頭痛、發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥、肝損傷（轉(zhuǎn)氨酶以及/或谷氨酰轉(zhuǎn)移酶升高）、腹痛以及血膽紅素升高（高膽紅素血癥）。

Besponsa的處方信息中包含以下黑框警告信息：部分患者服用Besponsa后可發(fā)生嚴(yán)重肝損傷（肝毒性反應(yīng)），包括肝內(nèi)靜脈阻塞（肝靜脈阻塞癥,VOD）或肝竇阻塞綜合征”。發(fā)生肝毒性反應(yīng)時(shí), 醫(yī)生應(yīng)暫停治療或降低Besponsa劑量。出現(xiàn)VOD時(shí)患者應(yīng)停用Besponsa，若出現(xiàn)重度VOD還應(yīng)給予相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)治療。另外，黑框警告中還說(shuō)明，若患者在接受特定類型的干細(xì)胞移植后服用Besponsa，其死亡風(fēng)險(xiǎn)將升高。

其它嚴(yán)重副作用還包括血細(xì)胞與血小板生成減少（骨髓抑制）、輸注反應(yīng)以及心電圖異常（QT間期延長(zhǎng)）。妊娠和哺乳期婦女禁用Besponsa,因其可能對(duì)發(fā)育中的胎兒或新生兒產(chǎn)生危害。該藥物申請(qǐng)獲得了FDA優(yōu)先審評(píng)與突破性療法資格認(rèn)定。此外Besponsa還獲得了孤兒藥資格認(rèn)定，這對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)起到了一定的促進(jìn)作用。

FDA是美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部的下屬機(jī)構(gòu)，旨在保障人用和獸醫(yī)藥品、疫苗以及其它人用生物制品和醫(yī)療器械的安全性、有效性，從而保護(hù)公眾健康。FDA還負(fù)責(zé)保障美國(guó)國(guó)內(nèi)食品供應(yīng)、化妝品、膳食補(bǔ)充劑以及電子輻射產(chǎn)品的安全以及煙草制品管制。

海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康編譯