海外醫療：有關預測血癌治療反應的相關基因

西奈山的研究人員，首次確定了預測對血癌的重要新療法產生良好反應的基因，這種療法可能對某些患者產生嚴重的副作用。根據發表在JCO Precision Oncology上的一項研究，這種療法 selinexor 是許多針對血癌多發性骨髓瘤的開創性療法的一部分，但迄今為止，將其用于受益的患者的能力仍然難以捉摸。

西奈山的科學家們對接受 selinexor 治療的患者的多發性骨髓瘤的 RNA 進行了測序，并確定了三個基因的特征，這些基因在有陽性反應的患者中被激活。他們在參與國際臨床試驗的獨立患者組中驗證了簽名，該試驗導致食品和藥物管理局 (FDA) 批準了該藥物。

“這一特征具有重要的臨床意義，因為它可以識別最有可能從基于 selinexor 的治療中受益的患者，尤其是在早期治療中，”其中一位資深作者 Alessandro Lagana 博士說。

該研究的另一位資深作者、西奈山 Tisch 癌癥研究所骨髓瘤轉化研究主任、醫學博士 Samir Parekh 補充說：“我們的研究結果，為使用一小部分基因改善患者對靶向藥物的選擇提供了基礎。指導這些藥物在現實世界場景中的精確應用，包括 CAR-T 后的復發，這是骨髓瘤中日益重要的臨床挑戰。”

Selinexor 已被證明對其他 FDA 批準的多發性骨髓瘤療法失敗的患者有幫助。然而，大多數服用該藥物的患者都會出現副作用，有時甚至是嚴重的，因此確定會產生積極反應的患者，并可能將藥物的使用范圍擴大到其他治療未失敗的患者是很重要的。

西奈山的研究人員通過對大約 100 名接受該藥物的多發性骨髓瘤患者的腫瘤進行測序，確定了這三個基因 WNT10A、DUSP1 和 ETV7 。他們還在對 selinexor 反應良好的腦癌膠質母細胞瘤患者中發現了三基因特征。作為這項研究的結果，西奈山已開始進一步研究對該特征的測試，以確定可能從有資格使用該藥物的患者中受益的患者、以及參與即將啟動的精準醫學臨床試驗的患者。