專家正在尋找預防髓母細胞瘤復發的正確靶點
發布日期：2022-08-01當 MUSC Hollings 癌癥中心研究員 Jezabel R. Blanco 博士開始研究神經科學時，她先是作為研究生，后來作為博士后研究員，她的研究重點是了解神經退行性變背景下、腦部疾病的潛在機制和癌癥，但主要是從基礎研究的角度。
然而，在她于 2020 年作為助理教授抵達 MUSC 達比兒童研究所和霍林斯癌癥中心后，她開始與治療小兒腦癌患者的醫生合作，并與其中一些孩子的家人進行互動。她聽到了他們關于患有髓母細胞瘤的孩子的故事，她研究的癌癥，他們的第一手資料改變了她對事物的看法。
“與他們接受的治療有關的毒性是可怕的，”她說。此外，由于對兒童癌癥的研究少于成人癌癥，因此大多數用于治療髓母細胞瘤的藥物已有數十年的歷史，新的藥物是在 1990 年代后期開發的。她說，其他一些是在 60 年代和 70 年代獲得批準的。
當患者復發時，醫生對他們沒有任何進一步的選擇。雖然髓母細胞瘤的五年存活率約為 70%，但對于那些復發的孩子來說，這個數字接近于零。不幸的是，她說，這些孩子中有 30% 會復發。這讓布蘭科決心了解導致復發的生物學機制，以便研發新藥。
隨著她繼續研究髓母細胞瘤復發背后的機制，她已經取得了進展。在她的論文中，Blanco 專注于 Sonic Hedgehog 亞組髓母細胞瘤的患者。根據轉錄譜和拷貝數畸變，髓母細胞瘤已細分為四個主要亞組，Sonichedgehog 亞組約占所有髓母細胞瘤病例的 30%。“如果你使用 GLI 抑制劑而不是 SMO 抑制劑，你將靶向一組依賴 GLI 的 SOX2 細胞，我們已經看到這些細胞會促進腫瘤復發，”她說。
