研究為免疫療法治療小兒腦瘤提供了概念證明

盡管免疫療法已經徹底改變了許多血癌的治療，但該領域在開發實體瘤的類似治療方法方面遇到了挑戰。兒科腦瘤是導致兒童癌癥死亡的主要原因，當涉及兒科腦癌時，挑戰包括確定腫瘤表面的良好靶點，以及找到在不造成不必要的副作用的情況下將治療藥物送入大腦的方法。

現在，在《癌癥免疫治療雜志》上發表的一項新的概念驗證研究中，費城兒童醫院（CHOP）的研究人員發現了一種存在于多個兒童腦腫瘤表面的蛋白質，并找到了一種在臨床前模型中使用免疫療法在大腦中安全有效地靶向該蛋白質的方法。

研究人員從研究glypican 2（GPC2）是否在腦腫瘤細胞表面表達開始，因為CHOP和其他地方的先前研究表明，該蛋白在神經母細胞瘤和其他兒童和成人腫瘤表面過度表達。GPC2具有良好免疫治療靶點的許多關鍵特性，CHOP研究人員和其他人利用GPC2指導的免疫治療治療神經母細胞瘤的臨床前工作，已導致一項臨床試驗開始注冊。

通過RNA測序，研究人員發現GPC2在幾種類型的腦腫瘤中表達，并在胚胎性腫瘤和髓母細胞瘤中高度表達。他們發現在診斷時和復發時腫瘤組織中GPC2的表達沒有顯著差異，這表明GPC2指導的免疫治療可以在兩種情況下都有效。