海外醫(yī)療：FDA 批準基因療法治療難治膀胱癌

美國食品和藥物管理局批準了一種名為Adstiladrin的基因治療方法，該方法旨在治療那些被稱為高危非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）的患者，這些患者對卡介苗桿菌（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）的標準治療沒有反應，但尚未擴散。卡介苗是一種通常用于結(jié)核病的疫苗。

FDA生物制品評估與研究中心主任彼得·馬克斯博士在一份機構(gòu)新聞稿中表示：“這一批準為醫(yī)療保健專業(yè)人員提供了一種創(chuàng)新的治療選擇，以治療對卡介苗治療無反應的高風險NMIBC患者。”“今天的行動解決了一個迫切需要的領(lǐng)域。FDA仍然致力于促進安全有效的癌癥治療的開發(fā)和批準。”

大約75%至80%的新診斷膀胱癌已經(jīng)通過膀胱內(nèi)襯生長，但尚未侵入肌肉。約30%至80%的病例復發(fā)并有擴散風險。治療通常包括切除腫瘤和使用卡介苗來降低癌癥復發(fā)的風險。但對于那些對卡介苗無反應的癌癥患者，幾乎沒有治療選擇。

患者將每三個月通過導尿管向膀胱內(nèi)注射一次Adstilladrin。據(jù)美國疾病控制與預防中心（U.S.Centers for Disease Control and Prevention）統(tǒng)計，每年約有57000名男性和18000名女性被診斷患有膀胱癌。美國每年約有12000名男性和4700名女性死于該疾病。FDA官員根據(jù)一項對157名患者的多中心臨床研究批準了Adstilladrin，其中98名患者患有卡介苗無反應的疾病，但尚未擴散。

患者每三個月接受一次Adstilardin，持續(xù)12個月或直到治療變得毒性過大。約51%的接受Adstilardin治療的患者發(fā)現(xiàn)所有癌癥癥狀都消失了。中位反應為9.7個月。約46%的應答患者在至少一年內(nèi)完全緩解。與阿替拉丁相關(guān)的更常見不良反應是膀胱排出、疲勞、膀胱痙攣、尿急、尿中有血、畏寒、發(fā)燒和排尿疼痛。FDA表示，免疫抑制或免疫缺陷的人不應使用Adstilladrin。