海外專家試圖揭開癌癥長期治療的神秘面紗

UCL、大奧蒙德街醫院和惠康桑格研究所的研究人員揭示了新的見解，解釋了為什么一些兒童在接受尖端的CAR T細胞治療白血病后比其他人緩解時間長。這項合作研究項目今天發表在《自然醫學》上，它結合了新型免疫療法設計和最先進的計算分析的專業知識，以確定從長期來看最有效的汽車T細胞的基因簽名。

近年來，CAR T細胞——旨在靶向白血病的基因工程T細胞(一種免疫細胞)——已經成為復發或不可治愈的罕見形式白血病(B細胞急性淋巴細胞白血病或B ALL)兒童的既定治療選擇。決定這種治療是否會導致白血病的長期緩解——讓兒童免于癌癥——的關鍵因素之一是CAR T細胞在體內持續多長時間。

到目前為止，我們對這些細胞在體內持續存在的原因知之甚少，因此也不知道這種治療方法是否可能在沒有進一步治療的情況下長期有效。作為CARPALL研究的一部分，來自大奧蒙德街醫院(GOSH)、威康桑格研究所和UCL大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOS ICH)的合作研究小組與接受T細胞治療(稱為AUTO1)的家庭合作了多年，開始構建為什么一些汽車T細胞會長期留在體內的圖片。

這項工作為理解為什么一些汽車T細胞持續存在提供了第一塊墊腳石。該團隊旨在建立在該項目中發現的簽名基礎上，以識別細胞群體中的關鍵標記，并最終了解是否有辦法發現，甚至創造出在治療開始前將長期存在的CAR T細胞。

主要作者、威康桑格研究所的瑪麗·斯克洛道斯卡-居里研究員納撒尼爾·安德森博士說:“通過尖端的單細胞基因組學，我們首次能夠非常清晰地破解兒童體內汽車T細胞的持久性代碼。”“我們希望我們的研究將提供第一條線索，解釋為什么一些CAR T細胞可以持續很長時間——我們知道這對于治療后保持兒童無癌癥至關重要。最終，這項工作將幫助我們繼續改善這種已經改變生活的治療方法。”