罕見肝癌的蛋白質組為基礎生物學帶來新的曙光

醫生長期以來一直對纖維板層癌的核心之謎感到困惑，纖維板層癌是一種罕見且致命的肝癌，主要影響兒童和年輕人。像更常見的肝癌和肝功能衰竭本身一樣，纖維板層型可以導致氨峰值，從而導致昏迷和死亡。然而，奇怪的是，治療其他肝臟疾病中氨峰的傳統方法在纖維板層中不知何故變得無效。

現在，在科學進展發表的新研究可能解釋這個謎，發現表明纖維板層的氨尖峰至少部分來自腫瘤本身。通過精確定位纖維板層腫瘤特有的蛋白質和代謝物，科學家們也為這些癌細胞的基礎生物學和藥物敏感性提供了新的見解?！拔覀兛吹桨┘毎牡鞍踪|發生了非常明顯的變化，”古特·布洛伯爾教授桑福德·西蒙說?！拔覀兊挠^察有助于解釋纖維板層中的一些生理變化，以及一些病理變化——包括高水平的氨，這是纖維板層癌死亡的主要原因。”

十多年前，在他12歲的女兒Elana被診斷出患有罕見的肝癌后不久，Simon開始研究纖維板層。西蒙實驗室與Elana合作，很快發現了許多纖維板層患者常見的突變，后來證明這是治療小鼠癌癥的可行藥物靶點。Simon和他的同事們也帶頭篩選已被批準的抗纖維板層癌的化合物。

盡管如此，這種疾病仍然基本上無法治療，而且往往是致命的——尤其是當氨水平開始飆升時?！霸S多纖維板層患者死于高氨，”西蒙說。“他們會感到困惑，迷失方向，最終陷入昏迷，這通常是死亡的原因?！比欢?，一次又一次，高氨的標準治療在纖維板層中不起作用。