作為第一種非肌間型乳腺癌基因療法的突破性進展

根據醫學博士Vikram Narayan的說法，基因療法已成為膀胱癌患者的一種有前途的選擇，在治療伴有或不伴有乳頭狀腫瘤的原位癌（CIS）的高?？ń槊鐭o反應非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者時，nadofaragene firadenovec-vncg（Adstiladrin）可能比pembrolizumab（Keytruda）更具優勢。

納拉揚在接受OncLive采訪時表示:“當我們將這種藥物與同樣獲得FDA批準的pembrolizumab進行比較時，nadofaragene firadenovec的最大優勢是它可以通過膀胱內給藥，每3個月給藥一次【相比之下，pembrolizumab每周給藥一次，持續6周】。”

納拉揚補充說:“該制藥公司今年早些時候推出了一項早期釋放計劃，該計劃向不到十幾個地點開放，因此第一批患者已經接受了nadofaragene firadenovec的商業化治療。”“在我的實踐中，我們剛剛開始用它治療第一批患者，人們對此很感興趣。仍然存在未知的問題，因為還有其他類似的藥物正在研究中，可能會在未來幾個月到幾年內上市。如何最好地安排治療的問題仍然存在，但這些都是好問題，因為以前這些患者除了切除膀胱外幾乎沒有其他選擇?！?/p>

在支持2022年12月FDA批準nadofaragene firadenovec的3期試驗研究CS-003（NCT 02773849）中，CIS隊列（n = 103）中卡介苗無反應的NMIBC患者的3個月完全緩解（CR）率為53.4%（95% CI，43.3%-63.3%）。患者的中位CR或高級別無復發生存期為9.69個月（95% CI，9.17-不可估計）。此外，每3個月（最長12個月）一次以75mL 3 x 1011病毒顆粒/mL的劑量通過膀胱內滴注給藥，毒性不可接受或復發高等級NMIBC。

在采訪中，格雷迪紀念醫院泌尿腫瘤學主任、佐治亞州亞特蘭大市溫希普癌癥研究所埃默里大學醫學院泌尿系助理教授納拉揚，詳細介紹了nadofaragene firadenovec如何有可能滿足膀胱癌患者未得到滿足的需求，以及基因療法如何影響這些患者的護理。