美國看病：多發性骨髓瘤患者停用二甲雙胍的影響

2024年2月23日，FDA決定撤回美法侖氟芬胺(melflufenPepaxto)加地塞米松用于治療多發性骨髓瘤患者。該決定是在作為加速批準條件進行的3期海洋試驗(NCT03151811)未確認二甲雙胍的臨床益處，且現有證據未證明該藥物在其使用條件下是安全有效的之后做出的。FDA的決定并未影響該藥物在歐盟的上市授權，Paul G. Richardson醫學博士指出，需要更多關于二甲雙胍在美國的數據。

“很明顯，需要重新參與和更多的研究——這是前進的方向。這就是我們要解決提出的問題并建立聯合策略的方式，這也是我個人認為該藥物的價值所在，”理查森說?！拔液苡邢Ｍ?。二甲雙胍的好消息是，無論是二甲雙胍還是正在開發的下一代肽藥物綴合物，都有研究計劃在進行中，這可以為患者提供我們希望二甲雙胍能夠提供的東西，以及[它]目前肯定在美國以外提供的東西?！?/p>

在海洋中，未觀察到無進展生存期(PFS)方面的統計學顯著差異，因為接受二甲雙胍加地塞米松治療的患者(n = 246)的中位PFS為6.9個月(95% CI，5.1-8.5)，而接受泊馬度胺(Pomalyst)加地塞米松治療的患者(n = 249HR，0.817；95% CI，0.659-1.012；P = .0644)。中位總生存期分別為19.7個月(95%可信區間為15.1-25.6)和25.0個月(95%可信區間為18.1-31.9)(HR為1.104；95%可信區間為0.846-1.441)。

在接受OncLive采訪時，Richardson討論了melflufen的設計和臨床研究數據，以及FDA的決定對臨床醫生和患者的潛在影響。Richardson是Dana-Farber癌癥研究所Jerome Lipper多發性骨髓瘤中心的臨床項目負責人和臨床研究主任，也是哈佛醫學院的RJ·科爾曼醫學教授，這兩個機構都位于馬薩諸塞州的波士頓。